埃博拉危机凸显了对新药试验进行适当监管的重要性。临床研究的“黄金标准”是随机试验，但过度依赖某一种证据衡量标准可以说可能危及生命，并可能阻碍我们战胜这一在全球引发恐慌的疾病的努力。
典型的随机临床试验（RCT）旨在证明一种新疗法是否优于现有疗法，或在尚未开发出任何疗法时优于不治疗。为此，需要使用统计工具来判断阳性结果是否可能只是侥幸，或结果是否具有“统计学显著性”。这是一种占主导地位的方法，但它无法说明新疗法的实际效果，并且没有考虑不作为的机会成本：在我们开展试验的同时，有多少人失去了生命？正是这种对试验后所采取行动后果的忽视，使得这种“一刀切”的疗效评估方法可能成为致命的隐患。
评估新健康疗法有效性的随机试验会将患者分为两组：一组接受新疗法，另一组接受现有疗法。测量两组的健康结果并计算其平均值，同时计算两者差异的“p值”——这是用于判断结果是否具有统计学显著性的数值。如果该p值低于预先设定的阈值，则新药被认定为更有效。这一关键证据随后将用于决策过程，以决定是否允许使用该新药。
在测试新疗法时，科学家通常认为，如果使用现有疗法获得与所提供数据类似结果的概率大于5%（有时为1%），那么我们便无法排除新疗法并不优于旧疗法的可能性。
再详细来看，假设新疗法确实不优于现有疗法。这意味着，在所有患者群体中，平均而言，两者应产生相同的健康结果（如果现有疗法是“不存在任何治疗”，则该效应为零）。你现在观察到试验中的平均结果，你预计它们会非常接近。
当然，不同的患者群体会得出不同的观察平均效应，因此即使新疗法并不优于现有疗法，你也不会预期平均效应的差异恰好为零。因此，如果你实际观察到新疗法的平均效应超过了旧疗法的平均效应，这可能只是侥幸造成的：你在试验中所选取的患者群体恰好运气不佳。
统计学家会计算你观察到此类侥幸结果（或更极端结果）的概率，这就是p值。如果该概率非常低，那么要么你观察到了极不可能发生的情况，要么平均值的真实差异并不为零。p值的典型阈值为5%。因此，如果试验后p值低于5%，你便可以得出结论：“新疗法在统计学上显著优于现有疗法”。
需要牢记的是，无论p值多低，它都无法保证该特定疗法一定比现有疗法更有效。你所知道的只是，在你本可以进行的所有可能试验中，错误率不会超过5%。这一标准究竟有多大用处？
请考虑以下两种情况：(1) 一种疾病（如埃博拉），不治疗几乎肯定会导致许多人死亡，而疗效不确定的治疗相当便宜；(2) 一种罕见病，目前已有一种良好且便宜的治疗方法，但有人提议使用一种新的、疗效仅略好但昂贵得多的新疗法。
在第二种情况下，你无疑会希望对新疗法的有效性有更高的确定性。在第一种情况下，如果你用一种可能不太有效、但生产成本不高的药物来治疗患者，那么你很可能愿意承担风险。而对p值的盲目崇拜，即将其作为区分“已证实”效果与“未证实”效果的最终裁决标准，使这种做法无法实现。简言之，应当将成本与收益纳入考量。
第二个重要观点是，我们无需等待完整试验结束。以埃博拉为例。如果一种新药成本低、机会成本高且潜在收益大，那么你希望该药物尽快投入使用。这意味着你不必等到漫长的试验结束后才评估证据。相反，你应随着证据的积累进行评估，并在最佳时机作出决策。这种方法总是至少与标准方法一样有效；从许多方面来看，它只是一个增强版本。
本文所倡导的这种方法，其数学和统计理论已经存在，并且最近已应用于临床试验。遗憾的是，由于其本质，这种方法比相对简单的p值更为复杂。然而，埃博拉患者的处境不应使我们止步于付出一些智力努力以减轻他们的痛苦。所需要的只是监管机构和医学界认识到，目前评估随机临床试验的方式可能并非最佳。
与 The Conversation合作发布。
作者：Jacco Thijssen，约克大学金融学教授。
图片：一名男子在阿布贾第8区绿色药房（Green Pharmacy）外的一处设施洗手。REUTERS/Afolabi Sotunde
