关于基因编辑你需要知道的4件事

于1997年上映的电影《千钧一发》描绘了这样的一个世界：在未来，人们广泛使用基因编辑技术制造“完美人类”——他们外貌出众、体格强健、智力超群。而那些带着“基因缺陷”自然出生、没有经过编辑的人则被称作“残缺品”。“完美人类”从事着社会上层的工作，而“残缺品”只能清扫大街。

2018年11月，世界第一例基因编辑婴儿在中国出生。现实和科幻电影之间的界限再一次被打破。人们不禁开始忧虑：我们的未来真会像电影中那样残酷吗？回答这个问题之前，我们需要了解基因编辑到底是什么。

基因是一段DNA序列，它承载着生物体的遗传信息，控制着生物的基本性状。基因编辑(gene editing or genome editing)，就是通过生物技术增加、改变、去除或是取代一段DNA上的基因，从而达到改变生物遗传信息和性状的目的。在自然界中，生物遗传信息发生改变的情况经常发生（如基因突变等）。而现在，在多种生物工具的帮助下，科学家们可以人为地加速大自然改变生物遗传信息的速率。

最早的基因编辑技术出现在上世纪90年代。近年来，随着有“基因剪刀”之称的CRISPR技术的日臻成熟，基因编辑领域有了突破性的发展。CRISPR的全称是Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats（成簇的规律间隔的短回文重复序列），它由一个可以“剪开”特定DNA序列的蛋白质和一个可以定位基因的“GPS向导”组成。CRISPR系统本是原核生物用来标记和抵御入侵病毒的一种免疫防御机制。现在科学家用它来对特定位点上的DNA进行修改。这种基因编辑工具不仅适用于微生物和动植物，还适用于人类。

科学家可以对动植物进行基因编辑，提高它们的食用价值。例如，基因编辑过的大豆可以榨出不含反式脂肪酸的食用油；对谷蛋白过敏的人未来或许可以吃上敲除了谷蛋白基因的小麦。基因编辑还可以增强动植物的抗病性。蓝耳病是致死率最高的猪传染病之一，每年给美国和欧洲猪养殖业造成25亿的经济损失。现在，只需要修改猪胚胎中的某个基因，就可以使小猪天生就具有抗蓝耳病病毒的能力。除此之外，我们还可以根据气候需要修改动植物的抗寒、耐热性，或是根据采摘需要延长果实的成熟期。

需要注意的是，基因编辑和曾引起巨大争议的转基因技术(genome modification)有本质上的区别。转基因技术是通过引入其他物种的基因来改变生物性状，而基因编辑则是对该物种本身的基因进行修饰或删除。

基因编辑在医学上有着更广阔的应用前景。人类的很多疾病都是由基因缺陷引起的，用基因编辑技术修正错误基因或引入正确基因，就可以达到治愈疾病的目的。我们把这一过程称为“基因疗法”（gene therapy）。镰刀型细胞贫血症是一种常见的单基因遗传病。由于血红蛋白基因中一个碱基的错误，患者不能够产生正常的红细胞。他们的红细胞呈镰刀形，携氧能力仅为正常红细胞的一半。每年，世界上有超过三十万携带该基因缺陷的新生儿诞生，有很多患病婴儿在5岁之前就会死去。目前还没有药物可以根治镰刀型细胞贫血症，而基因编辑技术为治愈该病提供了希望。

虽然基因编辑技术正在快速发展，但还有很多技术难题没有得到根本解决，“脱靶效应”就是其中之一。“基因剪刀”能准确的剪掉我们想剪的基因吗？如果我们本想编辑A基因，却在无意中改变了B基因上的遗传信息，其后果是难以估量的。此外，一个基因通常具有多种功能。如果为了改变某一性状而敲除整个基因，这个基因的其他功能也会一并丧失。有研究表明，与艾滋病息息相关的CCR5基因还和人类寿命有关。中国科学家贺建奎“编辑出”的双胞胎婴儿虽然可能有了抗艾能力，但也面临着更高的死亡风险。

我们更为关心的，是基因编辑给道德伦理带来的巨大挑战。用基因编辑治疗镰刀型细胞贫血症时，科学家所要编辑的是体细胞基因（somatic gene），这样引起的性状改变并不会遗传给下一代。然而，如果我们对人类卵细胞、精细胞甚至是胚胎进行基因编辑，引起的改变则会代代相传。在胚胎不能出具“知情同意书”的情况下，我们是否有权改变它的生命性状？现在我们使用基因编辑治疗疾病，未来会不会使用基因编辑进行人类增强（human enhancement），让人变得更聪明漂亮，甚至突破生死的界限？如果只有富人支付得起基因编辑技术，未来世界会不会像电影中那样出现极端的阶层固化？这些都是我们需要认真思考的问题。

世界经济论坛精准医疗项目实习生陈雪凝对本文亦有贡献。

作者： 毛雯博士，世界经济论坛精准医疗项目负责人

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编辑：万鸿嘉