一家总部位于芝加哥、获得比尔·盖茨支持的生物科技公司，希望研发能够沉默基因、治疗癌症等疾病的疗法。
9月，由36岁的戴维·吉尔约翰领导的 Exicure 从包括盖茨、艾伯维创投、Groupon 联合创始人埃里克·莱夫科夫斯基以及微软前高管克雷格·蒙迪在内的投资者处筹集了2000万美元，以及其他投资者。Exicure 总共已筹集6200万美元。吉尔约翰是《商业内幕》评选的生物科技和制药行业40岁以下顶尖领袖之一，年龄在40岁以下。
该公司正在研发以 RNA（即核糖核酸）为基础的药物，这些药物能够沉默发生突变的基因；这些基因会产生有缺陷的蛋白质，进而导致银屑病或癌症等疾病。RNA 是细胞制造蛋白质所需的指令。其设想是，如果能够沉默这些突变基因，就可以阻止有缺陷的蛋白质生成。
这类疗法面临的问题是，很难将药物送入希望靶向的细胞。但 Exicure 认为自己找到了办法。
在西北大学攻读博士学位期间，吉尔约翰构建了一种球形结构，看起来像Koosh 球，由纳米颗粒以及 DNA 或 RNA 制成。吉尔约翰说，目标是利用这些结构将 DNA 或 RNA 直接送入细胞，覆盖几乎“体内与外界接触的任何地方”，例如皮肤、肺部、眼睛和胃肠道。
例如，对于银屑病这种皮肤病，药物会涂抹在皮肤上。人们希望，通过局部治疗疾病，疗效可能优于吞服或注射后扩散至全身的药物。
吉尔约翰说：“我们利用药物能够进入许多细胞和组织这一点，来实现局部递送。”
Exicure 并非唯一一家致力于开发 RNA 疗法的公司。这个领域过去曾面临一些挑战，但在9月，Alnylam Pharmaceuticals 宣布其一款 RNA 药物治疗一种名为遗传性 ATTR 淀粉样变性伴多发性神经病的疾病的试验取得了积极结果。这种疾病会导致淀粉样蛋白在体内积聚。该公司目前计划提交申请，寻求美国食品药品监督管理局（FDA）批准。
迄今为止，Exicure 有三款药物处于早期临床试验阶段，其中两款用于治疗银屑病，另一款正在评估用于治疗实体瘤。
