简要概述
失明是人类由来已久的疾患,自古以来便为人所知。尽管已有方法可以预防视力损伤并阻止其恶化,但遗传学的进步,例如牛津大学最近完成的一项研究,已使彻底治愈失明成为可能。
让盲人重见光明
视力损伤仍相当普遍,据世界卫生组织(WHO)称。全球约有2.85亿人被认为存在视力损伤,其中3900万人失明。值得庆幸的是,如今80%的视力损伤可以得到治疗或治愈,但完全丧失视力的情况除外,尤其是由严重视网膜变性导致的病例。
但如果有可能让失明患者恢复视觉功能呢?牛津大学的实验室测试表明,这或许能够实现。在一项发表于《美国国家科学院院刊》(PNAS)的研究中,由萨曼莎·德席尔瓦带领的牛津大学研究人员展示了如何帮助此前被认为无法治疗的失明患者恢复视力。
“遗传性视网膜变性可能会导致感光细胞逐渐丧失,进而造成失明,”研究人员写道。“我们在终末期视网膜变性模型中,评估了使用腺相关病毒载体将人黑视蛋白递送至残存视网膜细胞的视网膜下给药方式。”
对光敏感
研究人员利用基因疗法,将病毒载体导入眼球后部原本对光不敏感的视网膜细胞。病毒载体会引入一种名为黑视蛋白的光敏蛋白,使这些残存的视网膜细胞能够对光作出反应,并向大脑发送视觉信号。在对患有视网膜色素变性的小鼠进行的实验室测试中——这种疾病是年轻人失明的最常见原因——研究人员成功让小鼠维持视力一年多。这些小鼠表现出较强的视觉感知能力,能够识别周围环境中的物体。
值得一提的是,德席尔瓦及其同事也已成功开展电子视网膜试验。不过,他们观察到,基因疗法或许更简单,也更容易实施。其他研究人员也开展了类似工作,涉及年龄相关性失明;与此同时,一种经美国食品药品监督管理局(FDA)批准的基因疗法旨在治愈遗传性视网膜盲。
研究结果相当令人鼓舞,德席尔瓦也指出,这种疗法为失明患者带来了很大希望。她在一份新闻稿中说:“我们的诊所里有许多失明患者,能够通过一种相对简单的基因治疗程序让他们恢复部分视力,令人非常振奋。我们的下一步将是启动临床试验,在患者中评估这一疗法。”


