目前，仅有5%的罕见病拥有经FDA批准的药物。
基因工程技术的进步意味着，基因疗法很快将能够在DNA层面通过单次给药治疗多种疾病。
基因疗法是多年研究的成果，费用高达数百万美元。
Zolgensma目前是全球最昂贵的药物，单次治疗费用为210万美元。
到2025年，FDA预计每年将批准10至20种细胞和基因疗法。
Kevin Doxzen解释了为何必须建立创新的新支付体系，以确保每个人都能平等获得这些疗法。
Zolgensma – 用于治疗脊髓性肌萎缩症，这是一种损害神经细胞、导致肌肉萎缩的罕见遗传病——是目前全球最昂贵的药物。这种救命药物用于一名幼儿的单次治疗，费用为210万美元。
虽然Zolgensma的高昂价格目前仍属个例，但到本十年末，将有数十种细胞和基因疗法上市，单次给药费用从数十万到数百万美元不等。美国食品药品监督管理局预计到2025年，其将批准10至20种细胞和基因疗法，每年。
我是一名生物技术与政策专家，致力于改善细胞和基因疗法的可及性。尽管这些即将推出的疗法有望挽救众多生命、缓解大量痛苦，但全球各国的医疗体系尚不具备应对能力。创新的新支付体系对于确保每个人都能平等获得这些疗法至关重要。
基因疗法的兴起
目前，仅约7,000种罕见病中的5%拥有经FDA批准的药物，使数千种病症仍无法治愈。
但在过去几年里，基因工程技术已在取得了显著进展，朝着通过改变细胞的遗传指令来治愈疾病的最终目标迈进。
由此产生的基因疗法将能够在DNA层面通过单次给药治疗多种疾病。
数千种疾病是由DNA错误引起的，这些错误使细胞无法正常发挥功能。通过直接纠正致病突变，或改变细胞的DNA以赋予细胞对抗疾病的新工具，基因疗法为医学提供了一种强大的新方法。
目前全球在研的基因疗法共1,745种。该研究的很大一部分聚焦于罕见遗传病，这类疾病影响着全球4亿人。
我们或许很快就能看到针对罕见病的治疗方法问世，例如镰状细胞病、肌营养不良症和早老症，后者是一种罕见的进行性遗传性疾病，会导致儿童迅速衰老。
展望未来，基因疗法或有助于治疗更常见的疾病，例如心脏病和慢性疼痛。
天价标签
问题在于，这些疗法将伴随极其昂贵的价格标签。
基因疗法是多年研究与开发的成果，总投入达数亿至数十亿美元。精密的生产设施、训练有素的专业人员以及复杂的生物材料，使基因疗法有别于其他药物。
制药公司表示，收回成本，尤其是针对潜在患者人数较少的药物，意味着更高的价格。
高昂价格对医疗体系造成的负担不容小觑。以镰状细胞病的基因疗法治愈方案为例，预计未来几年即可上市。该疗法的估计价格为每位患者185万美元。因此，经济学家预测，仅一个州的医疗保险（Medicare）项目就可能为此付出每年近3,000万美元，即便假设只有7%的符合条件人群接受了该治疗。
而这仅是一种药物。将数十种类似疗法引入市场，将给医疗体系带来压力，并给商业保险公司带来艰难的财务决策。
降低成本，寻找新的付费方式
改善患者获得基因疗法机会的一种解决方案，是直接要求药企降低药价，德国近期采取的做法。
但这将带来诸多挑战，并可能导致企业直接拒绝在某些地区提供该治疗。
我认为，更为平衡和可持续的方法具有双重性。短期内，关键在于开发新的支付方式，以吸引保险公司承保高成本疗法，并在患者、保险公司和药企之间分散风险。从长远来看，改进基因疗法技术必将有助于降低成本。
就创新支付模式而言，一种经过验证的方法是将保障范围与患者的健康结果挂钩。由于这些疗法仍处于实验阶段且相对较新，几乎没有数据可帮助保险公司就是否承保做出高风险决定。如果保险公司为一种疗法支付100万美元，那么它最好确实有效。
在基于结果的模式中，保险公司要么预先支付部分治疗费用，仅在患者病情改善后才支付其余费用；要么预先承担全部费用，若患者未见好转则获得退款。这些模式有助于保险公司与药物研发商分担财务风险。
另一种模式被称为“Netflix模式”，其运作方式类似于订阅服务。在该模式下，州医疗补助（Medicaid）项目将向制药公司支付一笔固定费用，以获得无限次治疗的权限。这将使一个州能够为符合条件的居民提供该治疗，既有助于政府平衡预算账目，又能为药企提前提供资金。
在成本方面，改善可及性的关键在于投资于能够简化医疗程序的新技术。例如，目前处于临床试验阶段的镰状细胞基因疗法成本高昂，需要经过一系列昂贵的步骤，包括干细胞移植。
比尔及梅琳达·盖茨基金会、美国国立卫生研究院和诺华正合作开发一种替代方法，即通过简单注射基因疗法分子来实现。他们合作的目标是帮助将价格可负担的镰状细胞病治疗方案带给非洲患者及其他资源匮乏地区的患者。
改善基因疗法的可及性需要政府、非营利组织、制药公司和保险公司之间的合作与妥协。现在就采取积极措施，开发创新支付模式并投资于新技术，将有助于确保医疗体系做好准备，兑现基因疗法的承诺。
