在不到一年的时间里,研究人员接连取得突破,又在研发胶质母细胞瘤有效疗法方面取得进展。这是一种常见且侵袭性强的脑癌。
这项研究发表于期刊《Science Translational Medicine》,介绍了由人类皮肤细胞制成的干细胞如何追踪并杀死脑癌细胞。这是迈向临床试验和真正治疗的关键性重大一步。
去年,研究人员利用这项技术将小鼠皮肤细胞转化为干细胞,这些干细胞能够定位并杀死人类脑癌细胞;根据肿瘤类型不同,患者生存时间延长了160%至220%。
如今,他们不仅证明这项技术适用于人类细胞,也证明其速度足以帮助患者。这些患者的中位生存期不足18个月,存活超过两年的概率为30%。
“速度至关重要,”北卡罗来纳大学教堂山分校埃什尔曼药学院助理教授、莱因伯格综合癌症中心成员肖恩·欣特根说。“过去,将人类皮肤细胞转化为干细胞需要数周时间。但脑癌患者没有数周甚至数月的时间等待我们开发出这些疗法。我们开发的这种干细胞制备新流程速度足够快、操作足够简单,可以用于治疗患者。”

手术、放射治疗和化疗是胶质母细胞瘤的标准治疗方法,三十年来一直如此。几个月内,几乎每位患者的肿瘤都会复发,并且总会向周围脑组织伸出细小的触须状突起。
药物无法到达这些突起,外科医生也看不见它们,因此几乎不可能切除所有癌细胞。该研究的共同作者、北卡罗来纳大学医院神经病理学家兼北卡罗来纳大学医学院副教授瑞安·米勒说。
“我们迫切需要更好的办法,”欣特根说。
欣特根疗法的关键是“皮肤重编程”技术,这项技术可由皮肤细胞制成神经干细胞,并于2012年获得诺贝尔奖。第一步是从患者身上提取成纤维细胞——负责生成胶原蛋白和结缔组织的皮肤细胞——并将其重编程为诱导神经干细胞。这类细胞天生能够定位脑部癌细胞。
但干细胞单独行动时只能找到肿瘤并与之接触,却无法将其杀死。因此,研究人员必须对干细胞进行改造,使其能够携带治疗药物,并在肿瘤处释放这些药物将其杀死。
欣特根的干细胞能够携带一种蛋白质,激活给予患者的一种惰性物质,即前药。随后,这些细胞可在干细胞周围形成一小圈药物,而不是让药物在患者全身循环,从而减少不必要的副作用。
欣特根说:“我们距离临床试验还有一到两年,但我们首次证明了,用人类干细胞治疗胶质母细胞瘤在人类癌症中是可行的。这是迈向真正治疗、带来切实改变的一大步。”





