美国监管机构批准了一种新药，有助于减缓阿尔茨海默病的一种可能病因。
该药物可清除患者大脑中一种名为β-淀粉样蛋白的黏性沉积物。
虽然这是个好消息，但它并非该疾病的治愈方法，而是有助于减缓病情进展。
美国监管机构批准了百健公司的 (BIIB.O) 阿杜卡努单抗，成为首个针对阿尔茨海默病可能病因的治疗药物。尽管围绕临床证据能否证明该药有效存在争议，此举仍使其股价大幅飙升。
百健表示，该药物将以Aduhelm之名销售，定价为每年56,000美元。百健股价一度飙升逾50%，收盘大涨38.3%，报395.85美元，创下六年多来的最高收盘价。在美国交易的日本合作伙伴卫材公司 (4523.T) 股价上涨56%，报116.03美元。
阿杜卡努单抗通过清除早期阿尔茨海默病患者大脑中一种名为β-淀粉样蛋白的黏性沉积物，以延缓该疾病造成的损害，这些损害包括记忆力减退以及无法自理。
“这对阿尔茨海默病患者来说是个好消息。此前从未有过获批的疾病修饰疗法，”梅奥诊所阿尔茨海默病专家罗纳德·彼得森博士（Dr. Ronald Petersen）表示。不过，他提醒道：“这并非治愈方法，希望它能减缓该疾病的进展。”
“我认为这是重要的一天，”彼得森说，“但我们不能过度承诺。”
阿尔茨海默病是美国第六大致死原因。
美国食品药品监督管理局（FDA）在其网站上表示，Aduhelm的临床试验结果好坏参半，但该药被证明可减少大脑中的β-淀粉样蛋白斑块，这可能使患者受益。
“我们认为加速审批通道在此非常适用，”美国食品药品监督管理局药物评价与研究中心主任帕特里齐亚·卡瓦佐尼博士告诉路透社，并解释称，这一通道“允许在药物临床获益仍存在一定不确定性的情况下，让患者提前用上药物，而无需等待”。
她表示，根据该审批通道，百健需开展确证性临床试验，但有数年时间完成。
百健的药物曾受到患者倡导者以及一些神经科医生的赞扬，他们渴望为这种致命疾病的患者提供有效选择。其他医生则表示，临床试验结果并不一致，还需要更多证据。
“我感到既惊讶又失望，”约翰霍普金斯大学药物研究人员卡莱布·亚历山大博士表示，他曾是美国食品药品监督管理局咨询委员会成员，该委员会投票反对批准百健的这款药物。
“很难找到一位科学家，即使是与制造商有关联的科学家，会认为现有证据整体上具有说服力。”
更多研究
美国医疗保险公司以及美国政府的联邦医疗保险计划将承担该药物的大部分费用，其价格将根据剂量和折扣而有所不同。
阿杜卡努单抗的研究对象为早期疾病患者，这些患者的淀粉样脑斑块成分检测呈阳性，但美国食品药品监督管理局的批准并未表明该药适用于某一特定患者群体。这意味着可接受治疗的人群可能比预期更多。
尽管如此，大多数保险公司可能会将该药的保险覆盖范围限制在参与试验的患者类型之内，健康保险公司信诺集团（Cigna Corp）首席临床官史蒂夫·米勒（Steve Miller）表示 (CI.N)。
他估计，在美国符合该药物用药条件的患者中，85%至90%由联邦医疗保险覆盖。
“如果任何支付方，包括联邦医疗保险，将其提供给比研究人群更广泛的人群，我都会感到非常惊讶，”米勒表示。
美国食品药品监督管理局表示，如果批准后的试验未能证明Aduhelm能按预期发挥作用，该药物可能会被撤出市场。
“我认为他们做出了正确的决定。这使患者能够使用该药物，同时要求公司开展更多研究以证明其疗效，”阿尔茨海默病药物研发基金会首席科学官霍华德·菲利特博士（Howard Fillit）表示。
部分试验患者出现了可能危险的脑部肿胀。美国食品药品监督管理局建议，出现该副作用的患者应接受监测，但不一定需要停用该药物。
百健估计，约150万美国人可能符合阿杜卡努单抗的治疗条件，该药物通过每月输注给药，这引发了人们对医疗系统成本的担忧。
据阿尔茨海默病协会（Alzheimer's Association）统计，美国目前患有阿尔茨海默病的人数超过600万，预计到2050年将增至约1300万人。
华尔街分析师目前预计，该药物的年销售额峰值将在100亿至500亿美元之间。
阿杜卡努单抗的研发在日本备受关注，日本老年人口众多，估计有460万人患有痴呆症。
卫材公司股票周二在东京未能成交，因买盘涌入而达到19%的日涨停幅度。该公司拥有该药物在美国55%利润的权利，以及在日本和亚洲大部分地区80%利润的权利。卫材还有另一款名为BAN2401的阿尔茨海默病候选药物，目前处于III期临床试验阶段。
尽管如此，日本为其国家医疗体系定价药品的制度很可能将年销售额限制在1000亿日元（9.14亿美元）左右，“最好的情况下”，瑞士信贷制药行业分析师Fumiyoshi Sakai表示。
该药物被视为百健收入增长前景的关键，因为竞争已损害了其主力多发性硬化症药物Tecfidera的销售，以及其另一增长驱动因素Spinraza（用于治疗脊髓性肌萎缩症）的销售。
华尔街分析师此前预测，美国食品药品监督管理局若批准百健的药物，可能会重振一个在经历多次失败后已被许多大型制药公司放弃的领域。目前的治疗方法只能缓解症状。
开发阿尔茨海默病治疗药物的公司股价也大幅上涨，其中AC Immune SA (ACIU.O) 收盘上涨27.7%，Anavex Life Sciences (AVXL.O) 上涨近8%，而礼来公司 (LLY.N) 收盘上涨10%，Axsome Therapeutics (AXSM.O) 收盘上涨6.4%。
