如今，研发一种新药需要10至12年，耗资10亿至20亿美元。成本不断攀升的原因之一，是信息孤岛造成的数据合规问题。目前，验证数据的标准方法是开展临床前试验和临床试验。
事实上，临床试验成本已高到如此程度：部分开发药物的小型制药公司若无法筹集完成商业化所需的巨额资金，便会制定上市融资或寻求合并、收购机会的计划。临床试验的痛点很多，包括周期漫长、招募和留住参与者困难、临床试验人员不足、行政障碍、数据审查和分析效率低下，以及安全性维护和监测工作复杂。
这些成本中有很大一部分转嫁给了最终用户。品牌药占处方数量不到10%，却占处方药费用的四分之三以上。据估计，临床试验约占药物研发总成本的20%，即2亿美元。临床试验预算不断攀升，主要受四个环节影响：招募、留存、报销和审查。
区块链技术为解决上述各环节的问题提供了新方法，同时还可设置数据共享的隐私权限，从而缩短试验所需时间。一个具体的例子是实现并行访问信息：医生收集患者数据的同时，研究人员、制药公司的营销部门和高管也可以审阅这些数据。换言之，研发流程中的各部门可以同时围绕一种药物开展工作。目前，各类来源迥异的信息还无法实时共享。
我们来看看几种常见的临床试验，了解区块链如何节省时间和资金。（值得指出的是，根据塔夫茨大学和ACRPNet的研究，临床试验延迟一天的平均成本估计为30万美元。）
招募
假设美国的研究人员发现了一种有潜力的候选药物，完成了所有临床前（动物）试验，现在正转入人体试验。这需要招募多种类型的患者，并收集数吉字节的信息：患者的电子健康记录和基因组信息（对于高度复杂的相互作用，还要进行宏基因组分析），以及试验参与者提供的各类样本。
再假设有20家机构，每家负责为这项试验招募5名患者。如今，这些研究人员都必须依靠当地患者群体来满足研究要求。找到这类患者平均需要18至24个月。研究人员和制药公司高管估计，建立快速的临床试验入组流程平均可节省6个月，也就是5400万美元。
从根本上说，地理数据协调不足，导致内布拉斯加州农村地区或小城镇的患者等人群无法纳入试验考量。确保选中合适的患者十分重要，而建立评分系统能让参与者更有主动权，同时确保正在进行的临床试验中反馈双向流动。
研究人员必须审阅大量患者健康信息，才能决定是否让患者参加试验，这延长了招募过程。区块链可以代表试验发布信息，说明所需患者的病情和状态，并自动进行匹配，使研究人员能够在几天内而非几个月后作出接收患者的行政决定。在研究人员与海量患者健康信息存储之间搭建桥梁，能够提高效率，使制药公司在为期十年的药物研发过程中平均节省25%的时间。也就是912天，或2.73亿美元。
留存
有助于提高留存率的支持措施至关重要，而留存率因患者群体而异。例如，儿科参与者的父母、初级保健医生和其他临床支持人员可以提供建议并说明参与的益处。然而，老年患者的需求有所不同。有些试验要求他们长期搬到试验中心附近居住。首要考量是生活质量，同时也要考虑数据。如果患者能够入组，由当地诊所借助物联网（IoT）和远程会诊等先进技术完成所需测量，就不必离开支持网络搬迁，留存率最高可提高15%。
目前，我们有来自20个不同地区的100名患者，每个人的留存考量各不相同。临床试验的平均退出率为30%，而且85%的临床试验无法留住足够的参与者，因此收集不完整且往往无法使用的数据浪费了时间和资金。必要时招募并纳入更多患者，会增加试验成本并延长试验时间。以患者为中心的去中心化系统可以让临床试验按照统一标准在多个地点同时开展，从而提高患者满意度，并在试验开始前和进行过程中提升留存率。
报销
报销是所有问题中最棘手的一个，也是区块链大显身手之处。建立不可篡改且透明的记录，可以为所有交换的信息明确标价。目前，诊所和患者由制药公司直接支付报酬，费用主要由制药公司承担，另有政府拨款。这会使各方产生一定的利益冲突，可能导致患者选择和招募过程出现偏见。
不过，区块链可以通过评分系统解决这一问题：系统将个人的整体健康状况与合适的试验相匹配，并监测负责选择这些患者的医生。评分和匹配度有助于识别合作方，并提高所有相关人员的问责力度。此外，人工智能可以提高效率，并根据临床试验标准识别患者，让所有利益相关者在最适合其病情的阶段参与临床试验流程。
第一阶段旨在筛查安全性，并确定小规模患者群体（20至80人）的安全药物剂量范围。此阶段的一项关键挑战是审查临床前数据以及风险评估标准。
第二阶段在大规模患者群体（200至300人）中建立药物疗效基线。一项关键挑战是识别较少见的副作用。利用区块链协调多元化患者群体，可以简化第二阶段的患者筛选。
第三阶段在超大规模患者群体（1,000至3,000人）中最终确定药物的安全性和疗效特征。这包括监测副作用，并将该药物与当前治疗标准进行比较。
注：第四阶段在新药上市后开展，旨在监测其在一般人群中的疗效。
审查
研究人员要等到试验结束后才审查收到的数据。平均而言，数据遗漏率为30%至40%，这意味着所收集的数据中有60%可能对试验具有统计学意义。这至少会造成相当于试验成本30%的损失，而每个试验阶段的平均成本为1.8亿美元。临床试验有三个阶段，因此节省金额最高可达1.62亿美元。
通过预先建立的数据库快速、自动地识别合适参与者来进行招募，可节省药物研发总时间的25%，进而节省最高2.73亿美元。借助新技术强化的标准化流程，在方便个别参与者的地点开展试验，将有助于提高患者留存率。集中式数据库记录参与者信息和试验数据，可在整个试验过程中持续审查数据，在数据收集时识别重要和不重要的数据，而不是像目前的做法那样事后审查。最后，透明且不可篡改的记录能够增进利益相关者之间的信任，消除患者选择偏见，并确保迅速、公平地报销。
需要指出的是，区块链技术的应用无法解决药物研发体系中所有的问题，但能大幅减轻临床试验的许多成本。通过区块链将匿名化患者数据汇总至共同平台，可以加快招募、报销和审查流程；采用物联网技术和远程会诊则能提高留存率。通过减少近20亿美元药物研发流程中的低效环节，区块链技术的应用最终将显著缩短试验周期，并降低药物研发总成本。
