三十年前，科学家开始揭开有关阿尔茨海默病病因的谜团。这一认识开启了一个充满热忱的时代，科学家相信他们能够开发新疗法，以预防阿尔茨海默病，或在症状出现后显著减缓病情。
尽管研究持续进展，人们也重新燃起希望，认为一些正在进行人体试验的疗法能够改变疾病进程，但现实大大削弱了我等神经科学家最初的乐观情绪。许多疗法大多有扎实的科学依据，却经测试证明，对已有症状的阿尔茨海默病患者无效。
与抗癌斗争一样，战胜阿尔茨海默病不可能靠一场辉煌的“战役”实现。相反，我相信，循序渐进但具有变革性的进展终将带来成功。与癌症不同，科学界尚无“幸存者故事”鼓舞我们继续努力；要真正终结阿尔茨海默病，需要科学家、制药公司、政府和社会共同努力。只有认识并正视所有阻碍阿尔茨海默病疗法开发的障碍，我们才能确信这场战斗会取得成功。
作为一名医师科学家、佛罗里达大学麦克奈特脑研究所所长，我从20世纪80年代末在医学院求学时便开始研究阿尔茨海默病，因此深知我们共同取得的科学进步有多么广泛。我也清醒地认识到，要将这些进展转化为真正能帮助这种毁灭性疾病患者的疗法，问题极其复杂，绝非仅靠科学就能解决。
有两项重大的非科学障碍——资金短缺和专利法——需要科学家、关心此事的公民、社会各界和立法者共同努力，才能克服。
资金有所增加，但仍然不足
工业化国家的政府已认识到，用于阿尔茨海默病及相关痴呆症研究的资金不足。资金短缺问题正受到越来越多的关注。事实上，比尔·盖茨最近公开指出需要增加资金，并承诺向阿尔茨海默病研究提供5000万美元。
仅在美国，过去五年间，美国国立卫生研究院的资助额已从每年5.03亿美元增至13.91亿美元，此外还提议在2018年再增加约4亿美元。
对许多人来说，每年5亿美元听起来已是一笔巨款，但考虑到阿尔茨海默病目前给美国社会造成的成本约为每年2000亿至2500亿美元，用于研究的钱不过是杯水车薪。此外，与癌症研究经费相比（美国国立卫生研究院每年约60亿美元），我认为增加这笔资金既合理又必要。
由于越来越多的美国人寿命延长，阿尔茨海默病倡导团体及其他机构估计，罹患痴呆症的人数可能几乎增至原来的三倍，从500万人增至1350万人。
我们的方向是正确的；但如果我们每年能在癌症上投入60亿美元，或许也需要为痴呆症投入同样多的资金，才能带来改变。
预防是重要但尚未实现的目标
治疗这种疾病的一项挑战是，患者出现阿尔茨海默病症状时，大脑往往已经布满病变。因此，许多研究工作都在探索预防。
我们现在知道，推动疾病发展的病变——称为淀粉样斑块的蛋白质沉积和神经原纤维缠结——会在明显的痴呆症状出现前约20年或更早形成。
这些病变会在大脑中逐渐累积，先出现淀粉样蛋白，随后出现异常缠结病变；而缠结病变似乎与认知能力下降的关联更为密切。
因此，如果我们能用小分子药物、抗体甚至基因疗法阻止这些沉积，就有可能预防阿尔茨海默病。目前已有多项研究正在开展，但尚无预防性疗法。
人们也在研究运动、“增强记忆力”的脑力游戏等生活方式干预，探索其是否能延缓或减缓认知能力下降；但没有证据表明这些方法能改变潜在病理，也几乎没有证据显示它们能减缓疾病进程。
我见过太多生活方式极其健康、一生保持积极的智力活动和社交活动，却仍然罹患阿尔茨海默病的人。他们的经历证明，我们需要能够真正改变疾病潜在病理过程的疗法。
一个意想不到的障碍：专利法
当前的专利法是测试和开发最佳预防疗法的一大障碍，尽管这一点很少有人公开谈及。
开展确证性临床试验的成本即便测试一种针对已有症状的疗法，所需费用也可能超过10亿美元；预防试验的成本则会远远超过这一数字。
预防试验可能需要五到十年，甚至更久，才能得出药物或干预措施是否有效的结论。药物获批时，专利保护和市场独占期可能已经到期，或只剩下几年。
这严重限制了制药行业投资阿尔茨海默病预防研究的能力：从商业角度看，这样的成本无法证明其合理性。
佛罗里达大学麦克奈特脑研究所所长托德·戈尔德博士谈阿尔茨海默病研究。
这造成了一个巨大的两难局面。研究人员以及我们希望帮助的人都需要私营部门投资，但私营部门缺乏开展这些研究的明确经济动力。制药公司的科学家根本无法提出令人信服的商业理由，去冒着数十亿美元的风险开发和测试可能有效、也可能无效的阿尔茨海默病预防疗法；如果疗法获批使用时，保护该疗法的专利已经到期，公司就永远无法收回开发成本。
因此，我们的社会需要一种新的预防疗法开发财务模式，以鼓励所需的长期高风险投资。一种可考虑的模式是，允许监管机构在没有专利保护的情况下，仍授予一定期限的市场独占权，使公司能够从“重磅炸弹”疗法中获得通常的投资回报。这可以逐案协商，并预先设定投资回报率的计算公式。
迈向更光明的未来
在迈向阿尔茨海默病预防的同时，研究人员也认识到，在有效预防措施问世之前，我们必须继续努力帮助目前正在受疾病折磨的人，以及可能罹患这种疾病的人。
作为一个研究领域，我们正在从过去的失败中汲取经验。我们对这种疾病的认识不断加深，手头的工具也比以往任何时候都更好。
此外，资金增加正吸引新的研究人员带来新想法，这些想法可能成为改变局面的关键。得益于这些进展，我仍然乐观地认为，我们不仅能预防阿尔茨海默病，也能帮助那些在不久的将来会罹患这种疾病的人。事实上，我们希望通过携手合作，改变人们对阿尔茨海默病及相关痴呆症的表述，让它们从“不可避免、无法治疗”变为“可以预防、可以治疗”。
