患者需要能够获取其他患者的真实世界数据，以便与医生共同确定最佳治疗方案。
全球数据共享面临诸多障碍，包括隐私和医疗过失方面的担忧以及机构间竞争，这些障碍使人们无法获得这些可能改变人生的见解。
医疗服务提供者和研究人员应记录并共享治疗决策逻辑，患者权益倡导团体则应继续与数据科学家合作，加速实现数据共享的突破。
2018年7月，我被诊断出患有滤泡性淋巴瘤，这是一种生长缓慢的癌症。随后，我接受了数月的标准化疗。我对治疗的耐受性良好，很幸运，如今已没有疾病迹象。
我的疾病复发可能性很高，因此我需要为下一线治疗做好准备。幸运的是，治疗选择很多，包括其他化疗方案，以及刚刚从实验室走向应用的新型个性化免疫疗法（例如 CAR T细胞疗法和双特异性抗体）。
我需要了解哪些治疗对其他像我这样的患者有效，哪些无效。我们知道每个人都是独特的，许多因素都会影响患者的治疗结果，但我们对其中的许多因素还不甚了解。一些标准药物会导致少数服用者死亡。（我不想成为其中之一。）有些药物会导致大多数服用者死亡，却能奇迹般地治愈另一些人。（我想成为其中之一。）
我们需要从了解个体患者的治疗哪些有效、哪些无效入手（“N-of-1（单病例）”），然后从他们的真实世界经验中归纳出普遍规律。
问题：全球数据共享机制失灵
1月的一场医学会议上——当时我们还不知道新冠肺炎——我听到十几家医疗机构介绍了它们如何改进复杂癌症病例的决策（“分子肿瘤委员会”）。
然而，我与几位演讲者交谈时，他们告诉我，各机构之间不会共享决策或结果。分子肿瘤委员会之间不仅没有共享，也没有相互学习。分子肿瘤委员会会做出困难的治疗决策，但通常并不了解他们提供建议后患者做了什么，更不用说治疗效果如何了。有些人正在制定数据标准和数据共享系统，但我担心这些系统没有记录决策逻辑。
如果像我这样的患者能够从全球所有患者的经验中学习，尤其是从分子肿瘤委员会做出的更复杂决策中学习，情况会更好。我想知道哪些决策效果好、哪些不好，这样我就能判断什么方案最适合自己。
每位患者的治疗都是一次实验——尽管是一次复杂的个性化实验。我们需要获取有关决策逻辑和治疗结果的全球数据。医生或委员会知道自己为何提出某项建议，也可能会追踪结果，但他们对其他医生或其他委员会的决策及相关结果知之甚少。
要持续收集定义一致、可靠且准确的治疗决策输入、决策逻辑和结果数据，是一项复杂的挑战。电子健康记录和保险系统等数据来源，并非为持续记录所需的输入和结果信息而设计（例如治疗反应、无病生存期和无进展生存期）。此外，很少有系统会记录诊断和治疗决策逻辑。
我们需要建立一个全球学习系统，以获取每项治疗决策及其相关结果。医疗机构为何不积极应对治疗数据这一挑战，并共享其决策及相关患者治疗结果？
阻碍全球获取患者数据的三大障碍
研究人员和医疗服务提供者受到三种系统性因素的制约，缺乏共享数据的动力。
1. 隐私顾虑
研究人员和医疗服务提供者担心，若共享每位患者的广泛数据，患者身份就很容易被识别。这些隐私顾虑已被写入法律，例如美国《健康信息可携带性与责任法案》（HIPAA），以及旨在规范受保护健康信息使用和披露的类似法规（例如欧洲《通用数据保护条例》，即GDPR）。
然而，许多患者（包括我）更关心的是帮助研究人员开发治疗方法来应对疾病，而非隐私问题。罹患罕见疾病和儿童疾病的人们会团结起来，共享数据和资金，以寻找治愈方法。他们更重视获得更好的治疗选择，而非隐私顾虑。例如，我已将自己的数据捐赠给“我们所有人”计划用于研究。
2. 医疗过失顾虑
我猜想，医疗服务提供者担心，如果公开自己的决策，尤其是最棘手病例的决策，就可能面临审查，患者及其家属也可能提起医疗过失诉讼。临床医生往往不善于承认自己不知道或不确定的事情，尤其是在其他医生和患者面前。现实中缺乏透明度，而且情况也经常变化。
我们是否需要为临床医生提供免责保障，才能推动这些数据开放？
3. 机构与个人之间的竞争
医学研究历来侧重于寻找新疗法。学术研究和制药公司的商业模式一直围绕着“重磅药物”展开，也就是尽可能多的人都能使用的药物，例如青霉素。药物研发的难点在于证明新疗法有效且安全。发现新疗法的研究人员理应获得荣誉和报酬。然而，他们也有动力保护自己的知识产权，避免竞争对手获益。他们不愿在研究成果发表前共享数据，即便发表之后，也只共享支持其疗法获批的数据。
竞争不仅存在于机构层面，也存在于个人层面——职业发展、终身教职、科研经费和专利都牵涉其中。收集记录并整理数据，使其可用于研究，需要付出艰苦努力。研究人员因此会严加保护数据。
监管机构和保险公司在降低数据共享壁垒、设定竞争规则方面影响重大。美国食品药品监督管理局正在推动在药物研发过程中收集和共享真实世界数据，以形成真实世界证据，补充临床试验数据。保险公司则通过决定哪些项目获得报销，影响医疗保健的改进和创新。如果保险公司能资助患者和医疗服务提供者提供数据用于研究，那就太好了；但保险公司希望在付款前先看到证据。
患者珍视源源不断的新疗法，也同样关心哪些疗法与自己相关。有时，我的最佳治疗方案信息可能不在标准治疗方案中，甚至不在临床试验里。相关信息或许来自一小群曾参加临床试验的患者：他们在很久以前奇迹般地康复了，但由于大多数患者没有反应，药物最终被放弃。我能了解到这些患者的情况吗？大概不能。
世界经济论坛如何推动数据驱动型医疗落地？
行动呼吁：患者 + 数据 = 学习
我们需要打破医疗机构之间的壁垒，让患者及其信任的临床医生能够获取关于个体患者治疗决策和结果的全球数据。目前，医疗机构比患者拥有更大的权力，其目标也不总是与我们的目标完全一致。整个医疗保健行业认为这种情况可以接受，但我们应该拒绝接受。患者需要努力争取开放访问其他患者的相关数据。
Cancer Commons 提供了一个可行范例。患者可以从这个非营利组织获得治疗建议，就像从学术癌症研究中心的专科医生那里寻求“第二意见”一样。Cancer Commons采取类似的步骤：收集医疗数据、清理数据并提供建议。
与大多数分子肿瘤委员会不同，Cancer Commons会记录讨论过的所有治疗方案，以及针对特定患者推荐或不建议某项方案的理由。随后，他们会利用患者报告的结果，以及从记录中推断出的结果来监测患者进展；经患者许可，这些记录可依据HIPAA获取。为鼓励共享和学习，他们与学术界合作，开展针对脑癌和胰腺癌的持续试点项目，并希望不久后也能开展针对卵巢癌和儿童急性髓系白血病的项目。
患者权益倡导团体，尤其是关注罕见疾病和儿童癌症的团体，正在汇集患者数据以寻找治疗方法。研究组织正在为特定疾病提供数据收集服务。患者数据服务公司也在与患者权益倡导团体结盟，共同寻找更好的治疗方案。以下是一些例子：
Broad研究所的“Count Me In”项目正在收集转移性乳腺癌、转移性前列腺癌、血管肉瘤、胃食管癌和脑癌患者的数据。每位患者都可以直接与科学家交流，这些科学家正在发掘新的见解和癌症治疗与护理的新机遇。研究人员会尽可能及时地向更广泛的研究社群公开共享数据，以提高共同成功的机会，同时谨慎保护患者的隐私和信任。
胆管癌基金会正与一家个性化健康数据存储库公司（Ciitizen）合作，为胆管癌患者提供免费收集和整理完整健康史的途径。双方启动了“MapItForward”和“真实世界基因组学研究”，通过分析健康记录，了解胆管癌患者接受了哪些基因组检测。
儿童神经肿瘤学联盟正在共享来自18家机构、100多名临床医生和研究人员所掌握的患者数据，以尽可能快速地将治疗带给患者。
多发性骨髓瘤患者可以将自己的健康信息（包括免费的居家基因组血液检测结果）提交到一个数据库（多发性骨髓瘤研究基金会的“CureCloud”），帮助医生为他们提供最佳护理，并协助研究人员根据与骨髓瘤相关的70种基因异常开发新疗法。
患者需要团结起来，与其他罹患同种疾病的患者、医疗服务提供者和研究人员分享我们的数据，尤其是治疗决策逻辑和结果。与此同时，医生和研究人员需要通过与小型患者群体合作，应用新兴的全球数据标准。这些有针对性的试验必须记录治疗决策背后的逻辑、监测个体患者的进展，并支持在全球共享真实世界证据，以便持续学习。
