为什么新一代药物需要更成熟的医疗体系才能惠及患者

• 世界各地的科学、数据和技术进步，正在重新定义医疗领域的可能性。

• 然而，若没有对医疗体系的有力投入，科学进步带来的益处仍将令世界许多地方的人们遥不可及。

• 只要有勇气并携手合作，我们就能建设一个更健康、更公平的未来，让每一项科学突破都转化为某个人生命中的突破。

药物创新正步入最令人振奋的篇章之一。世界各地的科学、数据和技术进步，正在重新定义医疗领域的可能性。我们正从“一刀切”的治疗模式转向个性化用药。数据和数字工具帮助我们预测疾病、更早发现疾病，并以新的、更有针对性的方式提供护理。

这一转变为患者带来了巨大的希望，有望改变慢性病的发展进程、改善生活质量，甚至彻底预防疾病。然而，尽管取得了这些非凡突破，仍有太多患者需要漫长等待才能获得新疗法，甚至根本无法获得治疗。

仅有创新还不够。若没有对医疗体系的有力投入，科学进步带来的益处仍将令世界许多地方的人们遥不可及。

科学与体系之间的差距日益扩大

在东南亚和印度，科学进步的速度远远超过了医疗体系吸收这些成果的能力。我们正在开发能够从分子层面针对疾病根源的新一代药物，但许多监管框架、报销渠道和资金模式仍然滞后，无法适应我们正在见证的医疗创新浪潮。这些体系原本是为较简单的药物和更可预测的证据要求而建立的。如今，治疗日益复杂，往往依赖基因数据、生物标志物或数字医疗工具。这些进步要求我们采用新的价值评估方式，并建立监管机构、支付方、医疗服务提供者与制药行业之间的新型合作模式。

创新疗法正以前所未有的速度涌现。尽管过去我们取得了令人瞩目的进展，医疗体系如今也必须演进，才能跟上这一速度。医疗体系创新确实需要大量投入，但这些投入不可或缺。 投入已经带来的显著进展就是明证：

• 癌症的阴影日渐消退：仅仅40年前，确诊癌症意味着生存几率约为49%。如今，所有癌症类型患者的生存率都超过三分之二（69%）。这些数字背后，是数百万人的人生：他们得以见证子女毕业、迎来孙辈，并追寻曾以为已经失去的梦想。

• 心血管领域的突破：心血管疾病死亡率下降了60%。自1960年以来，经合组织国家的这一降幅，意味着无数家庭庆祝时不再缺少亲人，许多人的事业得以蓬勃发展，照护者的负担也大幅减轻。

亟需系统性变革

要加快突破性疗法的可及，需要重新审视整个医疗价值链，而监管改革是其中的关键环节。我们需要更快速、更灵活的监管体系，在维持安全和质量标准的同时，高效评估创新疗法。许多国家已经在尝试协作审评、依赖审评路径和真实世界证据，以缩短审批时间，但这些努力仍需加强区域协调并加大投入。

一项关键建议是，在多个国家或地区的监管审批中采用“单一申报资料”模式。这种协调一致的做法可让制药公司同时向不同监管机构提交相同的申请材料，大幅减少重复工作和行政负担。通过共享科学评估，同时尊重当地实际情况，单一申报资料体系可将审批周期缩短数月甚至数年，让改变生命的疗法更快惠及患者，同时不损害安全标准。推动这一协调进程的区域举措，将是改善患者用药可及性的重要一步。

市场准入、定价和报销模式也必须演进，以满足患者需求。许多医疗体系依赖狭义衡量成本与效益的框架，但我们知道，创新的真正价值往往远超即时临床结果。能够预防住院、帮助患者重返工作岗位，或减轻家庭负担（包括身体和精神负担）的疗法，创造了应得到认可和回报的长期经济与社会价值。

通过拓展价值评估框架，纳入患者报告结局、间接经济效益和长期医疗服务利用的影响，我们可以作出更全面的投资决策。这些综合框架有助于采用创新融资模式，例如基于疗效的合同和风险共担安排，使医疗生态系统各方的激励机制保持一致，同时确保患者能够持续获得突破性药物。

让患者参与流程的每个阶段

我们最需要的转变或许是文化层面的，而非结构层面的。长期以来，医疗体系围绕机构而非个人建立。真正的进步有赖于让患者参与流程的每个阶段，因为患者能够提供任何数据集都无法呈现的见解。他们的声音和亲身经历帮助我们了解哪些结果最为重要、障碍在哪里，以及如何让医疗服务更加公平。倾听并重视患者的声音，有助于制定更好的政策，并最终带来更可持续、更有意义的健康结果。

数字化转型能够在此发挥强大的推动作用。通过适当投入，人工智能和高级分析技术可以连接医疗生态系统中的数据，将临床试验、真实世界证据和患者报告结局联系起来。例如，对于罕见病，数字创新可以显著缩短确诊时间。综合性登记数据库与机器学习算法结合后，可帮助临床医生识别复杂的疾病模式，从而提高诊断准确性。数字监测工具还可以持续追踪疾病进展，最终缩短罕见病患者经常经历的诊断历程，并改善其整体诊疗路径。

领先的制药公司日益运用人工智能驱动的药物发现平台，加快识别有前景的治疗靶点，同时发展数字医疗合作，弥合临床开发与患者现实诊疗之间的差距。

为新一代医疗做好准备

东南亚和印度正处于关键时刻——该地区拥有全球增长最快的一些经济体和最多元的人口——与此同时，非传染性疾病发病率不断上升，人口日趋老龄化，医疗需求也日益增长。我们应看到数字医疗应用以及政府、学术界和产业界合作中展现出的敏捷性与创新，但要协调政策、监管、融资、技术和社区参与，让创新药物惠及最需要的人，我们仍有很长的路要走。

我们必须投资提升监管机构的能力，扩展区域数据基础设施，并鼓励多方利益相关者建立合作伙伴关系，将创新转化为实际成效。我们还必须认识到，可及性与可负担性密不可分。真正智慧的医疗体系，无论患者的收入或身处何地，都能为每位患者创造价值。

共同的责任

医学的未来无法由任何一方单独打造。产业界、政府、医疗专业人员和患者必须携手合作，塑造一个鼓励创新、确保不让任何人掉队的生态系统。

无论是通过协作开展临床试验、建立数字医疗合作，还是实施提升患者能力的举措，我们赛诺菲都致力于帮助东南亚和印度的医疗体系为新一代医疗服务做好准备。

我们需要勇气与合作。如果能够做到，回报将无比丰厚：建设一个更健康、更公平的未来，让每一项科学突破都转化为某个人生命中的突破。

科学已经准备就绪。现在的问题是：我们的体系准备好了吗？我们能否承担不投资于这些体系的后果？