临床试验旨在确定医疗、外科或行为干预对人是否安全。
目前有42万项临床试验分布在221个国家，测试内容从锻炼计划到基因疗法，涵盖广泛。
数据技术的创新应用正在提升临床试验的速度、降低成本并扩大覆盖范围。
科学家每周都在发现治疗癌症、阿尔茨海默病和其他疾病的新疗法——至少新闻标题是这么说的。许多此类新闻稿依据的是对细胞或小鼠开展的初步研究，而大多数新药在人体测试中最终都未显示出益处。从细胞研究迈向人体研究，意味着进入一个监管严格、组织协调的流程，即临床试验。
什么是临床试验？
临床试验旨在确定医疗、外科或行为干预对人是否安全有效。监管机构和研究人员一直在寻找加快临床试验进程、降低总体成本的方法，目标是让挽救生命的疗法更早惠及患者。
截至2022年9月，已有超过42万项研究在 ClinicalTrials.gov 上注册。该数据库收录了世界各地由私人和公共资金资助的临床研究。这些研究遍及221个国家，招募了全球数百万名志愿者，测试内容从锻炼计划等简单行为到基因疗法等复杂程序；它们都遵循类似的多阶段流程，以评估对人体健康的影响。
从发现到治疗：临床试验流程
基础研究常常会有意或偶然地促成新药发现。在基础研究与临床试验开始之间，还有一个阶段叫作“临床前研究”，包括在实验室中利用细胞或动物模型开展实验，以确定药物是否有用，以及在对人进行测试前是否具有毒性。这一过程需要数年，直至研究人员向美国食品药品监督管理局（FDA）等监管机构提交数据和详细的临床试验计划后才告结束。
临床试验分为四个阶段，旨在评估治疗方法、确定合适剂量并观察任何副作用：I期通常涉及少数人，评估治疗的安全性和副作用；II期和III期的参与者人数会增加，重点转向治疗效果，之后FDA可能会批准该疗法；IV期旨在监测长期安全性，找出可能多年后才会显现的副作用。
尽管时间跨度差异很大，临床试验前三个阶段可能需要10至15年才能完成，企业为此花费从100万至200万美元到超过3.4亿美元。要确定药物对健康的影响这样一个看似过于复杂的问题，这一流程可能显得繁复，但每个步骤都经过精心设计，包括无菌生产规范、符合伦理要求的患者知情同意，以及明确定义的终点和测量指标。然而，即使在这种严格的框架内，仍有空间进行试验并采用新的试验设计，以提高速度、降低成本。
新的试验范式：提速降本
约有86%进入临床试验的药物未能获得FDA批准。这对制药公司开展临床试验的方式有重大影响，因为据估计，开发一种新药的平均总成本在20亿至30亿美元之间。尽管临床试验受到严格监管，但试验设计创新以及与监管机构积极合作，可以创造灵活空间，尝试评估药物的新方法。
传统临床试验在整个研究期间固定不变，而适应性试验灵活且敏捷，有时会同时测试多种药物。随着新数据不断出现，适应性试验可以增减剂量、调整试验时长或改变患者群体；这对快速应对新冠疫情至关重要。
可穿戴健康设备和人工智能技术不断进步，可用于收集和存储大量真实世界健康相关数据，正在影响临床试验的设计和实施。企业正与监管机构合作，将这些数据转化为真实世界证据，从而深入了解药物的安全性和长期影响；传统试验可能无法如此细致地观察这些情况。
新冠疫情加速了去中心化临床试验的推广，使部分试验活动转移到患者身边，而不是让患者前往试验中心。远程医疗和远程患者监测等虚拟技术与服务推动了试验去中心化，可能扩大试验参与机会并提高参与者的多样性；参与者多样性长期以来一直是药物开发中的难题。
改善参与者多样性的势头正在增强，尤其是在美国。对于单项临床试验而言，要触及疾病负担最重的一些社区，就需要将临床试验转移到其他国家开展。
为更多患者开发更好的药物
世界卫生组织报告称，2021年，高收入国家（HIC）的注册试验数量几乎是低收入国家的100倍。
由于各地区生物学差异巨大，不应认为在高收入国家（HIC）开发的药物在低收入和中等收入国家（LMIC）也会有完全相同的效果。为识别并考虑这些差异，国际合作和适应性临床试验正被用于在LMIC各地建立研究中心网络，以整合资源、共享专业知识并加快数据获取。
长期建设LMIC的临床试验能力（例如监管体系和生产能力），对于开发适合特定人群、安全有效且能够在LMIC卫生系统中提供的药物至关重要。
