两家医疗中心的医生利用艾滋病病毒感染人体的手段，称他们已治愈10名所谓“泡泡男孩”病患儿。该病是一种基因缺陷，导致患儿（通常为男孩）缺乏免疫系统。
该技术用正常版本的基因替换有缺陷的基因。人体需要该基因来生成能够搜寻并消灭入侵病菌的细胞。此前的治疗方法效率较低，还存在引发白血病的风险。
医生表示，他们通过在替换的基因周围植入“绝缘子”，避开了白血病问题。这可防止治疗过程意外激活邻近基因并引发癌症。
治疗三个月后，除一名患儿外，其余所有接受治疗的儿童体内均出现了非缺陷免疫细胞。该名患儿在首次治疗12个月后，接受了第二轮基因疗法，并获得成功治疗。
所有患儿的生长发育均属正常，此前因免疫系统受损而感染的病症也已消失。目前尚未发现白血病迹象。
“这些孩子之所以被治愈，是因为我们首次能够重建构成完整免疫系统的全部三类细胞。”主要作者、田纳西州孟菲斯市圣犹达儿童研究医院骨髓移植与细胞治疗中心的Ewelina Mamcarz博士在新闻发布会上表示，“我们的患者能够生成健康、功能完善的免疫系统，目前对疫苗接种也已产生反应，这在基因疗法试验中尚属首次。”
截至9月30日，圣犹达医院与加州大学旧金山分校Benioff儿童医院共治疗了首批八名婴儿，相关结果已发表于《新英格兰医学杂志》。
这些儿童接受治疗时年龄为2至14个月，随访时间仅为7至25个月，因此仍需进一步研究，以确定是否存在任何长期问题。
第10名患儿计划于本周出院，距离治疗约四个月。通常需要三到四个月，经过修复的细胞才能充分重建免疫系统，使患儿得以离开隔离病房。
圣犹达医院院长James Downing博士表示，根据目前的结果，“我们目前有信心表示，这是一种治愈方法。”
“只有时间才能证明这是否为持久的终身治愈，”法兰西学院教授、巴黎内克儿童医院儿科免疫学、血液学和风湿病科成员Alain Fischer博士表示。他并未参与此次新疗法的研究，但曾在20年前协助研发了针对该病的首个基因疗法。
Fischer在接受路透社健康频道电话采访时表示，此次研究“是基因疗法发展中的重要一步，尤其是对这些疾病而言”。
此前的治疗方法效率较低、安全性也较差，不过Fischer团队所治疗的首名患者至今已存活20年，目前状况依然良好。
“泡泡男孩”病的正式名称为X连锁重症联合免疫缺陷病，即SCID-X1，是一种罕见的基因缺陷，使患儿无法抵御感染。治疗通常需要从供体获取干细胞，若供体并非配型高度匹配的兄弟姐妹，则可能存在风险。同胞供体通常仅在不到20%的病例中可以获得。
圣犹达医院研发的这项新技术，需先从患儿体内抽取部分骨髓，再利用一种类似艾滋病的病毒，将名为IL2RG的基因正常拷贝导入细胞。该基因可生成一种蛋白质，这种蛋白质对构建功能正常的免疫系统至关重要。该治疗方法不会导致艾滋病。
Mamcarz指出，“任何已知基因缺陷的遗传性疾病，都可以采用这种方法进行治疗。”
此前也有一些治疗“泡泡男孩”病的尝试，但效果均为暂时性的。她表示，这种疗法似乎不存在这一问题。
“在以往的试验中，免疫系统减弱的现象出现得早得多，通常在第一年内就已出现，”Mamcarz表示。接受新技术治疗的一名患者已随访两年半以上，目前尚未出现疗效减退的迹象。
