心血管疾病是全球头号死因，尽管在预防和治疗方面已取得数十年的进展。
生物学复杂性是全球心血管疾病负担减轻进展有限的关键因素。
推动心血管医学变革需要在药物发现、研发和测试方面实现根本性转变。
尽管在预防和治疗方面已取得数十年的进展，心血管疾病（CVD）仍是全球头号死因，仅在2020年就夺去了全球1900万人的生命。预计到2030年，这一数字将升至2600万。
从全球范围看，心血管疾病负担日益加重，影响每个地区，拖累经济增长，并加剧医疗服务可及性方面的深层不平等。
生物学复杂性是全球心血管疾病负担减轻进展有限的主要原因，该类疾病涵盖多种病症，如高血压、冠状动脉疾病、心律失常和中风。
即便在同一病症内，每个人的基因、环境和生活方式也以独特的方式相互作用。患者之间的异质性还延伸至心血管疾病在细胞层面的发展方式，导致症状、疾病进展和治疗反应差异显著。
例如，尽管他汀类药物被广泛使用且能有效降低胆固醇，但它们只能预防部分而非所有患者的心脏病发作，这表明传统的一刀切疗法存在局限性。
作为创新框架的精准心血管医学
要应对这一挑战，推动心血管医学变革需要在药物发现、研发和测试方面实现根本性转变。一种精准医学方法，指在正确的时间为正确的患者提供正确的治疗，可能改善治疗效果并缩小医疗差距。
正如2025年这篇Frontiers in Science文章指出，针对心血管疾病的精准方法需要在三个主要领域进行创新：
1. 建立对心血管疾病的系统性认识
心血管疾病无法用单一生物学通路来解释。炎症、代谢和细胞应激等多种过程相互作用，以复杂方式推动疾病发展。系统医学视角认为，心血管疾病是基因、蛋白质和细胞等相互关联的网络受到扰动的结果，而非单一通路中孤立的缺陷。
“组学”方法是能够全面探究系统层面复杂性的科学技术。通过捕捉跨组织的详细分子活动，并将其与疾病特征相联系，组学可以揭示生物因素如何相互作用以塑造疾病，以及这些相互作用在不同患者之间如何存在差异。
组学研究表明，心血管疾病所涉及的生物多样性远超以往认识，其驱动因素包括多种通路和细胞群。即便是单一细胞类型，例如动脉粥样硬化斑块中的巨噬细胞，也可能包含多个亚群，它们在疾病发展中扮演不同角色，其中包括可能促进动脉损伤的高度促炎细胞。
整合此类研究的数据，有助于我们界定疾病亚型，并发现分子“特征”，这有助于解释为何同一诊断的患者可能出现不同的治疗结局或反应。
2. 识别新的治疗靶点
理解分子网络可以揭示干预最有效的位置，突出那些决定疾病通路如何相互作用的关键控制点。这些控制点通常是此前未被认为与疾病进展密切相关的基因或蛋白质。
绘制分子联系图有助于推动研发作用于心血管疾病根本原因而非其症状的疗法。
通过追踪这些控制点在更广泛生物网络中的功能，我们可以确定应针对哪些机制以获得最大治疗效果，以及如何协同调节多条通路以获得更好的治疗结局。
3. 研发新型精准疗法
这一创新范式已经催生了新一代疗法，这些疗法针对定义心血管疾病的多样化生物机制量身设计。
计算建模的进步使研究人员能够在进入实验室或患者测试之前，模拟潜在药物与其靶点的相互作用，从而提高效率和安全性。
最有前景的进展之一是基于RNA的疗法，这类疗法可经设计以沉默或修饰特定的遗传信息，包括那些产生心血管疾病相关蛋白质的遗传信息，而这些蛋白质曾因其结构或细胞可及性问题被认为是“不可成药的”。
RNA疗法的研发速度可能快于传统药物，早期研究已证明其有效性。例如，在部分患者中，RNA干扰疗法已被证明降低胆固醇以及其他心血管风险因素的效果优于标准治疗。
人工智能（AI）加速了这一范式的每个环节。通过识别大型生物和临床数据集中的模式，AI可以预测疾病进展、按潜在机制对患者进行聚类，并模拟潜在药物在体内的作用方式。
因此，AI可以缩短研发周期，并支持设计与特定疾病机制相匹配的定制化疗法。
构建公平的全球框架以应对心血管疾病
精准心血管医学的成功取决于跨部门和跨国界的紧密合作，将发现、数据基础设施与患者护理联系起来，形成持续的全球努力。
将分子发现与临床结局相联系的共享数据系统，将是随着证据增长而不断完善疗法的关键。科学家、企业和医疗系统之间的伙伴关系，可以确保有前景的发现高效转化为安全、有效的治疗方法。
论坛如何帮助领导者通过合作加强卫生系统
健康与医疗中心汇聚各方领导者，共同理解全球卫生系统面临的挑战，包括可及性、公平性、韧性和防范准备能力。
通过值得信赖的对话和公私合作，该中心使合作伙伴能够围绕共同优先事项达成一致，并推进集体行动，以改善健康结局。
公平的转型需要全球卫生政策领导力和持续投入。许多心血管死亡发生在低收入和中等收入国家，那里获得诊断和先进医疗服务的机会仍然有限。
需要全球协调和公平的资金投入，以加强基础设施、培训医疗专业人员并扩大研究参与，从而使基因和临床数据能够代表世界的全部多样性。
将公平纳入创新，或可使精准医学最终扭转心血管疾病的局面。在正确的合作与领导下，精准心血管医学有望成为科学更有效、更公平地服务全球健康的典范。
