为什么干细胞可能成为本世纪最重要的医学创新

A colony of embryonic stem cells
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  • 目前,干细胞疗法市场正以每年36%的速度增长;一旦出现针对非传染性疾病或生活方式因素的突破性疗法,市场将迅速扩大。

  • 风险投资者和大型企业正不断向这一领域注入资金。

  • 随着资源增加、人才队伍经验日益丰富,科学家和医生或许能够推动干细胞科学的发展,攻克世界上最棘手的疾病。

此刻,你体内的干细胞正忙碌地每两周更新一次皮肤、生成新的红细胞和白细胞,并完成数千项维持生命所必需的其他任务。它们是专属于你自己的青春之泉。

科学家普遍认为,干细胞应当具备以下两种能力:

  • 自我更新:分裂形成另一个干细胞,也就是复制出一个与自身完全相同的细胞;以及

  • 分化:转变为多种其他类型的细胞。

一种衰老理论认为,在30至50岁之间,我们的干细胞会到达一个转折点,数量和功能开始下降。这会导致衰老的典型表现。

干细胞简史

干细胞似乎没有单一的发现者。相关记载可追溯至19世纪,甚至更早,但首次成功的医疗程序是1939年的骨髓输注。免疫学的进步促成了供者匹配,最初通过兄弟姐妹及近亲进行。20世纪70年代,随着供者登记系统建立,无亲缘关系供者匹配蓬勃发展。

20世纪80年代,科学家在小鼠中发现了胚胎干细胞,随后于1997年克隆出多莉羊。这引发了人们对其在人类和医学领域应用的巨大兴趣;与此同时,美国也出现反弹,联邦研发资金在2001年基本被叫停。

2012年,一项诺贝尔奖因早先发现诱导多能干细胞(iPS)而颁发。从本质上说,这些细胞使成熟的非干细胞重新获得多能性和自我更新特性,基本上让它们再次表现得像干细胞。

在2010年至2019年的十年间,第一波干细胞初创企业涌现,许多大型制药公司也启动了研发项目,由此推动创新,并开展了针对iPS及其他相关疗法的首批人体临床试验。

2019年的再生医学

根据再生医学联盟发布的2019年第三季度数据,全球有959家再生医学公司赞助了1,052项正在进行的临床试验;其中525家公司位于北美,233家位于欧洲和以色列,166家位于亚洲。2019年,再生医学公司获得的投资总额达74亿美元;其中56亿美元用于基因和基因修饰细胞疗法,33亿美元用于细胞疗法,1.14亿美元用于组织工程。

癌症干细胞市场概览

最令人振奋的或许是,治愈性疗法已进入市场,成效令人惊叹:服用诺华Kymirah的急性淋巴细胞白血病患者中,60%获得完全缓解(未检测到癌症迹象),并被判定完全缓解。与此同时,接受bluebird bio的Zynteglo治疗的输血依赖型β-地中海贫血患者中,75%摆脱了输血依赖。更令人惊叹的是,接受诺华Zolgensma治疗的脊髓性肌萎缩症患者中,93%在治疗24个月后仍存活,且无需长期通气。未来几年,我们有望迎来更多医学突破。

接下来会怎样?

新科学,新一波初创企业:该领域已有数家公司上市或被收购。这些退出让人才和资本得以重新投入新公司。由于科学研究和商业体系也已取得进步,下一波企业正凭借更充足的资源迎接更大的挑战、推动创新。

患者热切期待: 目前,干细胞疗法市场正以每年36%的速度增长;一旦出现针对非传染性疾病(如癌症、糖尿病、心脏病)或生活方式因素(例如让头发在合适的位置生长、提升认知能力或延长健康寿命)的突破性疗法,市场就会迅速扩大。

新的研发模式:大型企业、风险投资基金以及加利福尼亚再生医学研究所(CIRM)、纽约州干细胞科学计划(NYSTEM)等机构正向这一领域注入资金。一些领先的大学研发平台包括位于多伦多的再生医学商业化中心、斯坦福干细胞生物学与再生医学研究所、牛津干细胞研究所,尤其是哈佛干细胞研究所(HSCI)。

HSCI成立于2004年,已取得卓越的业绩。该机构最初向德里克·罗西的实验室提供了20万美元资助,由此促成了迄今规模最大的生物技术公司首次公开募股。HSCI科学家还曾是三家最知名基因编辑公司(CRISPR Tx、Intellia和Editas)的联合创始人或负责人;他们也参与了总额达15.5亿美元的True North/iPierian收购案,以及近期对Semma Tx、Frequency Tx、Fate Tx、Epizyme Inc.和Magenta Tx共计9.5亿美元的收购。

投资机会

对于普通投资者,Evercore ISI正在编制再生医学指数,这或许是构建投资组合最简便的方式。对于机构和资金较充裕的投资者,再生医学基金正在成立,其中包括以波士顿为中心的Hexagon再生医学基金,该基金旨在依托哈佛干细胞研究所创办公司。

在哪里可以获得干细胞?

投资者自负风险。尽管患者的需求迫在眉睫,寻求治疗的人仍应仔细考虑风险。许多可疑诊所大肆宣传昂贵的干细胞疗法,一些患者还经历过骇人的并发症。加州大学戴维斯分校的保罗·克诺普弗勒博士撰写了一份实用且符合科学事实的指南;如果你或家人正在考虑接受治疗或参加临床试验,强烈建议阅读。

为什么是干细胞?为什么是现在?

1900年的主要死因大多是传染性疾病。尽管多数死因的发生率已经下降,增幅最大的包括心脏病(+40%)和癌症(+300%)。诚然,这部分归因于预期寿命翻倍,以及其他死因导致的死亡减少。然而,只要拥有时间和资源,科学家和医生或许就能治愈这些棘手疾病。

按疾病或损伤划分的疾病总负担

如今,七大主要死因中有六种是非传染性疾病(心脏病、中风、肺部疾病、癌症、阿尔茨海默病和糖尿病)。基于上文提到的早期成果,再生医学或许是解决我们这个时代重大非传染性疾病的最大希望,也可能是一个世纪以来最具变革性的医学创新。

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