基因疗法能够治愈镰状细胞病等此前无法治愈的疾病，但治疗费用高得令人望而却步。
镰状细胞病主要影响非洲——出生时患有该病的儿童中，约90%可能在五岁前死亡。
公共和私营部门机构正携手合作，确保价格可负担的基因疗法实现本土化生产。
两名婴儿同时患有相同的基因疾病——镰状细胞病（SCD）。其中一人能够获得并负担得起一种改变人生的治疗，得以过上完整而健康的生活。另一人则很可能早夭。这两种结局的差异，取决于一种可实现治愈的基因疗法。
镰状细胞病会使红细胞变成僵硬的镰刀状。这会导致剧烈疼痛和身体机能严重受损，甚至死亡。
针对镰状细胞病的基因疗法似乎是终极解决方案。它终于有望终结全球六百万人的痛苦。其中四分之三生活在低收入和中等收入国家（LMIC）。道义上的推动力清楚地表明，面向全球健康的基因疗法是正确的方向。
然而，基因疗法往往超出最需要它的人的承受能力。每剂200万美元的价格，只有极少数最富有的人才能通过单次治疗实现治愈。根据支付方的不同，即使在高收入国家，这一疗法也可能难以获得。由于无法获得医疗服务，低收入和中等收入国家中患有镰状细胞病的儿童，十人中有九人难以迎来五岁生日。
获得基因疗法面临哪些障碍？
生产和药物研发成本对基因疗法的价格有重大影响。视疾病而定，基因疗法所用的原材料可能十分昂贵。此外，基因疗法所采用的技术也不具备成本效益。而对于所有突破性治疗而言，始终存在一个问题：我们如何将一种疗法的成本与挽救一条生命进行衡量？
这些问题在一定程度上导致了基因疗法目前的成本。然而，如果我们深入探究，会发现真正的问题在于可及性，即基础设施。
即使基因疗法具备充足的供应和可负担的价格，要让患者真正能够获得这些疗法，仍然存在障碍。基因疗法需要量身定制的基础设施才能提供这些治疗。而这样的基础设施在许多高收入国家往往尚未建立，更不用说资源匮乏的国家了。
在基因疗法研发的同时，我们有潜力从一开始就着手解决这些问题，而不是事后补救。要克服这些障碍，需要协作行动。
可以采取哪些措施来改善现状？
我们可以首先建设生物制造设施，以服务于需要获得这些产品的人群。新的疗法和技术应当根据低收入和中等收入国家的需求量身定制。通过占地面积小、生产效率高的设施，可以降低成本。疗法的设计可以不需要复杂的递送改造。仅此一点，就需要多方合作伙伴的投资。
此外，地方卫生系统需要提供充分的诊断和护理设施，以支持等待基因疗法治疗的患者。
随着技术和治疗手段的进步，商业模式也应随之发展。合作伙伴关系将构成这一新工作方式的支柱。从地方政府到私营企业，各方都应携手合作，使这些治疗更易于获得。此外，应针对这些特定治疗方法修订报销计划。
世界经济论坛在医疗价值和支出方面正在开展哪些工作？
毫无疑问，建设设施和建立新的商业模式将花费巨大且耗时漫长，但这些成本是必须承担的。一些组织正在迎难而上。比尔及梅琳达·盖茨基金会等基金会，比尔及梅琳达·盖茨基金会正与其他关键参与者联手，美国国立卫生研究院和诺华，共同推动基因疗法更加普及。
与此同时，罗文特社会风险投资等大型生命科学基金，罗文特社会风险投资投资于创新技术，以弥合创新与可及性之间的差距。Univercells Group等其他生命科学公司Univercells Group致力于推动公平的区域解决方案。该集团的每一家关联企业都致力于解决低收入和中等收入国家生物制造价值链上的某一问题。该集团目前正与达喀尔巴斯德研究所等机构合作，将本土化生产变为现实。达喀尔巴斯德研究所。
医疗保健的普遍可及一直是一项挑战。创新本应是克服这些挑战的关键，但创新非但没有解决这些问题，反而使其更加严峻。如果能够恰当行动，基因疗法有望成为一场医疗革命，并挽救全球各地的生命。
