基因疗法——即精准改变人类基因组的能力——为解决人类疾病的根本病因带来了契机。
但全球各地获得基因疗法的机会差异巨大，低收入和中等收入国家（LMICs）较难从中受益。
让低收入和中等收入国家进入全球基因疗法市场，将惠及全球患者，而现在正是加强能力建设的良机。
一百一十多年前，一位芝加哥医生在一名饱受剧痛发作之苦的患者身上观察到细长的红细胞。这是镰状细胞病的首份有记录报告。一个世纪后，目前仍没有广泛可得的治愈方法，但基因疗法作为医学中发展最快的领域之一，正朝着改变这一现状的方向迈进。现在的问题是，当治愈方法找到时，谁将从中受益？
精准改变人类基因组的能力为解决数十甚至数百种疾病的根本病因带来了契机，但许多人担心，这些疗法的变革性潜力将仍局限于高收入国家。
世界经济论坛、桑德布商学院（Thunderbird School of Global Management）以及亚利桑那州立大学桑德拉·戴·奥康纳法学院联合发布的一份新白皮书，通过分析六个正积极推进基因疗法的国家，并重点介绍引领这些努力的倡导者，阐述了要使基因疗法在低收入和中等收入国家成为现实需要采取哪些措施。
基因疗法正处于一个转折点。数十年的探索性研究为强大的新技术奠定了基础，使新基因疗法呈指数级增长。2022年年中，全球在研基因疗法超过2000种，涵盖数十个治疗领域，包括癌症、神经系统疾病、血液疾病、免疫性疾病、心血管疾病和传染病。
这一不断增长的清单正转化为经济机遇，预计基因疗法市场规模将从2022年的53.3亿美元增至2027年的198.8亿美元。但基因疗法积极的健康与经济前景受到重大可及性障碍的制约。
全球基因疗法获取机会不平等
基因疗法是世界上最昂贵的药物。2022年，一种用于治疗β地中海贫血（一种罕见血液疾病）的基因疗法在美国获得监管批准，预计定价为280万美元（单次输注）。这一纪录并未维持太久，一个月后，一种用于治疗罕见神经系统疾病的基因疗法定价为300万美元（每次治疗）。
虽然目前价格仍然高昂，但技术创新、企业竞争和新的支付模式预计将降低成本，并改善高收入国家获取基因疗法的机会。然而，低收入和中等收入国家的情况并非如此。
开发、测试和实施基因疗法所需的复杂设备、专业人才和成熟的监管环境，在低收入和中等收入国家大多严重不足或完全缺失。这在一定程度上解释了为何在2022年8月，全球约有1000项基因疗法临床试验正在进行，但在低收入和中等收入国家（不含中国）招募受试者的试验不足5%，而非洲仅有四项试验。按照目前的发展轨迹，供给将永远无法满足需求。
每年有超过30万名婴儿出生时患有镰状细胞病，其中近75%的此类新生儿出生于撒哈拉以南非洲，几乎17%出生于阿拉伯—印度地区。至于艾滋病毒，2018年，超过三分之二的艾滋病毒感染者生活在非洲，而在这些人中，几乎三分之一生活在南非。应对这些巨大的健康负担需要改进筛查和加强初级医疗保健，但新兴的治愈性疗法也应纳入长期战略规划。
世界大多数人被排除在现代医学之外
新型医疗技术不适用于低收入和中等收入国家的论调由来已久，成为将世界大多数人排除在现代医学益处之外的长期理由。这份新白皮书重点介绍了非洲和亚洲的几位医生，他们决心打破现行的全球卫生范式，不再坐等市场力量使基因疗法在低收入和中等收入国家成为可能，而是确保其成为必然。
为了解阻碍低收入和中等收入国家进入全球基因疗法市场的独特障碍，这份白皮书考察了五个正积极推进基因疗法的低收入和中等收入国家——乌干达、坦桑尼亚、南非、泰国和印度。这些国家共同针对广泛的疾病领域——艾滋病毒、镰状细胞病、β地中海贫血、血友病、乙型肝炎以及部分癌症。
对这些国家的分析揭示了七个关键基础设施领域，它们对于在低收入和中等收入国家可持续地支持疗法的长期开发和提供至关重要——研究与开发（R&D）、医疗设施、制造、人力资源、社区参与、政策与监管以及资金。
该报告剖析了这些复杂且相互关联的领域，为希望制定符合本国经济、健康和政治现实的基因疗法路线图的政府领导人提供了参考资料。
推进基因疗法将为全球带来益处
让低收入和中等收入国家进入全球基因疗法市场，将惠及全球患者。支持国内研发、本地制造以及符合低收入和中等收入国家卫生体系要求的临床测试，将降低成本并加剧竞争，但这是一条漫长的道路。开发、测试和批准适合低收入和中等收入国家的基因疗法将需要数十年时间，因此现在正是在疾病负担最重的国家加强能力建设的良机。
实现这一目标需要新的研究和融资模式，以满足资源匮乏地区的需求，并摆脱以利润最大化为导向的范式的束缚。这可以通过公私伙伴关系、低收入和中等收入国家政府的承诺、与患者和社区的互动，以及由“全球基因疗法倡议”等团体牵头的国际合作来实现。全球基因疗法倡议。
PEPFAR等全球资助方以及PEPFAR和全球抗击艾滋病、结核病和疟疾基金将在支持针对特定疾病用途的基因疗法方面发挥重要作用，同时也将更广泛地增强卫生体系提供先进疗法的能力。这份白皮书进一步推动了日益壮大的运动，致力于让全球数百万人享受基因疗法带来的益处。
