基因疗法是医疗领域发展最快的领域之一，全球在研疗法超过2000种。
但高昂的成本，以及研发主要集中在富裕国家的现状，意味着贫穷国家可能被排除在外。
本期《Radio Davos》播客邀请了乌干达一位资深医疗人士，探讨需要采取哪些行动。
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基因疗法是医疗领域发展最快的领域之一，全球在研疗法超过2000种。新技术可能挑战一些世界上最令人畏惧的疾病，包括艾滋病毒和癌症。
但高昂的成本意味着贫穷国家可能被排除在外，而研发主要集中在富裕国家，这意味着在那里开发的疗法未必总能适用于世界其他地区。
本期《Radio Davos》播客邀请了乌干达一位资深医疗人士，探讨需要采取哪些行动。
嘉宾：
Cissy Kityo，乌干达联合临床研究中心执行主任。
Kevin Doxzen，霍夫曼研究员，精准医学与新兴生物技术，世界经济论坛。
文字稿：基因疗法——贫穷国家如何受益于世界上最昂贵的药物
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Kevin Doxzen： 亨廷顿舞蹈症、囊性纤维化、肌营养不良症、镰状细胞病、β地中海贫血、各类癌症。
Robin Pomeroy： 这是一份残酷且往往无法治愈的疾病清单。但如果我们能找到治愈方法呢？你听说过基因疗法吗？
Kevin Doxzen： 基因疗法最近备受关注，因为我们正处在一个拐点，合适的工具正在涌现。
Robin Pomeroy： 欢迎收听Radio Davos，这是世界经济论坛的播客，关注最重大的挑战以及我们如何解决这些挑战。本周主题：基因疗法——医学科学中一个迅速发展的分支，有望为过去被认为无法治愈的疾病带来突破。我们将听取来自乌干达的希望，看看艾滋病是否终于有望被攻克。
Cissy Kityo： 基因疗法不仅治疗症状，它实际上针对的是潜在的生物学机制。
Robin Pomeroy： 其潜力巨大，但有一个重大问题。
Kevin Doxzen： 成本，这是房间里的那头大象。基因疗法每剂定价280万美元。这些是世界上最昂贵的药物。
Robin Pomeroy： 那么，世界上最贫穷的人们如何才能获得那些可以治愈他们所受最严重疾病的疗法？
Cissy Kityo： 全球67%的艾滋病毒感染人口生活在撒哈拉以南非洲。全球已开展约40项基因疗法试验，而在流行率最高的地区，一项都没有开展。
Robin Pomeroy： 问题不仅仅在于金钱。大部分研发工作在富裕国家进行，这在生物学层面就存在问题。
Cissy Kityo： 所以我们说的是在西方世界的一小群艾滋病毒患者身上进行基因改变，之后我们再把这些产品转移到撒哈拉以南非洲。它们可能无效。我们并不知道。
Robin Pomeroy： 无论您在哪里收听播客，都请订阅Davos。给我们评分并留下评论，也欢迎加入Facebook上的世界经济论坛播客俱乐部。我是世界经济论坛的Robin Pomeroy，本期我们来看看基因疗法……
Cissy Kityo： 我们非常乐观。我认为，如果什么都不做，就什么都不会发生。
Robin Pomeroy： 这里是Radio Davos。
基因疗法即通过操控我们的DNA来治疗疾病，这并不是一个新想法。早在20世纪70年代初，科学家们就已在讨论。但如今，这一想法已不再只是理论。随着人类基因组知识的大幅进展（基因组是决定我们是谁的遗传物质），科学家们正在开发治疗以往无法治愈疾病的方法。
这是一个复杂且成本高昂的领域，正如你将在本期节目中从我的联合主持人那里听到的那样。Kevin Doxzen是世界经济论坛的霍夫曼研究员，也是一名专攻基因组学的科学家。他特别关注较贫穷国家获取基因疗法所面临的障碍。本期节目后段，他和我与Cissy Kityo进行了对话，她是乌干达联合临床研究中心的负责人，几十年来一直在该国应对艾滋病毒问题。我们还将了解撒哈拉以南非洲要从这些可能改变格局的技术中受益，需要做些什么。
首先，我请Kevin向我们更多介绍基础知识。什么是基因疗法？
Kevin Doxzen： 基因疗法。它们并不是最近几年才出现的。它们已经存在了几十年，有着悠久而非常有趣的历史。但我们正处在一个拐点。那么我所说的基因疗法是什么意思呢？我将采用美国食品药品监督管理局（FDA）的定义。
Robin Pomeroy： 美国食品药品监督管理局。
Kevin Doxzen： 没错。他们将基因疗法定义为旨在调控或操控基因表达，或为治疗目的改变活细胞生物学特性的疗法。
因此，如果能够进入你的细胞并改变你的DNA，从而为某些遗传性疾病、传染病或癌症提供真正的永久性治疗，那将非常好。一段时间以来，我们一直没有最好的工具来做到这一点。
人们正在开发这些分子机器，其精确度令人难以置信，能够深入你每个细胞中的30亿个碱基对。现在已有工具可以找到单个字母并进行修改。
Kevin Doxzen，霍夫曼研究员，精准医学与新兴生物技术，世界经济论坛
基因疗法最近备受关注，原因在于我们正处在这一拐点，合适的工具正在涌现。人们正在开发这些分子机器，其精确度令人难以置信，能够深入你每个细胞中的30亿个碱基对。现在已有工具可以找到单个字母并进行修改。因此，我们目前看到全球在研的基因疗法超过2000种。
Robin Pomeroy： 好的。那么，哪些疾病似乎最有希望通过基因疗法治疗？
Kevin Doxzen： 首先想到的是遗传性疾病。即由我们称之为DNA突变引起、导致不良状况的疾病。这类疾病有数千种，从较为轻微的到完全致残的都有。这一类疾病包括：亨廷顿舞蹈症、囊性纤维化、肌营养不良症、镰状细胞病、β地中海贫血。另一类疾病是恶性肿瘤，即各类癌症。还有一类基因疗法称为CAR-T疗法，专门针对这些疾病。另一类是感染性疾病。稍后我们将听取乌干达的Cissy Kityo的看法，她感兴趣的是将基因疗法用于HIV。
Robin Pomeroy： 所以这些疾病中很多被认为是无法治愈的。其中许多疾病，尤其是艾滋病毒和癌症，发展到某个阶段就无法治愈，还有你提到的很多遗传性疾病也是如此。基因疗法提供了一种突破性的治疗和治愈方式。这些疗法现在已经在使用了吗？患者现在就在服用吗？怎么服用？是药丸吗？是注射吗？还是外科手术？
Kevin Doxzen： 问得好。这正是目前许多讨论的重点：这些疗法如何发挥作用，以及我们如何使其更高效？通过这样做，我们又如何使其更加可负担？
基因疗法有几种不同的作用方式。我们可以将其分为所谓的体外（ex vivo）和体内（in vivo）两类。体外是指我们将患者的细胞从体内取出，对其进行所需的基因改造，然后再将其放回患者体内。因此你可以把它想象成干细胞移植。这种方法对镰状细胞病等疾病效果很好，我们可以取出产生血细胞的干细胞，进行基因改造后再放回去，具体来说是放回骨髓中。
但这种方法对亨廷顿舞蹈症等疾病并不适用。我们无法取出大脑。因此，我们需要采用属于体内类别的方法，即直接将基因疗法分子注射入体内。这大概也是未来的发展方向，因为这种方式更简单。
但这是一个巨大的瓶颈，因为你如何将这些基因疗法分子送达你想要编辑的细胞？你不希望开始编辑错误的细胞。你希望高效地递送这些基因疗法分子。因此，目前大量工作集中在靶向正确的细胞上。
Robin Pomeroy： 好的。现在，我们来谈谈这里的核心问题，因为这一切听起来都非常有前景。但我想，我们在本期Radio Davos中关注的核心问题是成本。请告诉我们其中一些疗法的成本大概是多少。
Kevin Doxzen： 是的，我认为不必回顾太远，就能看到成本的大致情况，也就是房间里的那头大象。因此Bluebird Bio，他们获批的一款基因疗法每剂定价为280万[美元]，用于治疗罕见血液病β地中海贫血。一个月零一天后，他们又获批一款用于罕见神经系统疾病的基因疗法，定价为300万。因此，他们打破了自己的纪录。
这些是世界上最昂贵的药物。目前我们正处于一个非常有趣的时期，整个医疗体系和制药公司都在努力探索如何让这些药物可及。
Kevin Doxzen，霍夫曼研究员，精准医学与新兴生物技术，世界经济论坛
因此，这些是世界上最昂贵的药物。目前我们正处于一个非常有趣的时期，整个医疗体系和制药公司都在努力探索如何让这些药物可及。
一方面，就制药公司而言，这些本应是治愈性药物。因此，如果我治疗一名患者，理想情况下患者一生都会得到治愈，对吧？与其他药物不同，其他药物需要每天或每周服用药片。所以这是一种不同的经济模式。
另一方面是生产制造。这些药物的制造成本并不低，仅制造成本就可能达到六位数。而在美国，我们现在还要面对纯粹的市场力量。市场能够承受多高的成本，或者说市场能够承受多高的价格？
还有价值的问题：治愈某人的疾病后，这个人通常一生都需要输血或接受某些其他手术，这些在数十年间都会使医疗体系承担费用。因此，如果我们拥有一种治愈性疗法，理论上就能为医疗体系节省数十年的输血或其他此类手术费用。所以基因疗法对医疗体系具有巨大价值。但你需要一次性、预先为这份价值付费，即这一次性注射。
所以目前存在着非常复杂且有趣的经济力量。但我认为，随着技术创新，这些价格和成本将会随时间下降。但这并不太适用于中低收入国家。
Robin Pomeroy： 好的。那么我们现在就来看看这个特定问题。请告诉我们这个问题对于较贫穷国家而言是什么。
Kevin Doxzen： 主要问题在于，这些国家承担着世界上最沉重的疾病负担。因此存在一个伦理问题：如果我们找到了某种疾病的治疗方法，而其中大多数患者生活在某些国家，我们就需要架起一座桥梁，找到让这些疗法惠及那里的方式。
如果我们在美国研发一种基因疗法，很大可能无法直接将其安全性和有效性转化到非洲患者身上。
Kevin Doxzen，霍夫曼研究员，精准医学与新兴生物技术，世界经济论坛
另外，我们谈论的是基因疗法。我们特别关注非洲，这是全球基因多样性最高的大陆。因此，如果我们在美国研发一种基因疗法，很大可能无法直接将其安全性和有效性转化到非洲患者身上。他们拥有不同的DNA，在其30亿字母长的基因组中存在不同的变异。
因此，这意味着我们需要在非洲大陆开展临床试验，然后开发适合这些医疗体系的基因疗法。我们可以在美国的某些医院研发出运行良好的基因疗法，但我们还需要设计生产工具，设计所有能够适配中低收入国家医疗体系的不同环节。这正是我们接下来要讨论的内容。
Robin Pomeroy： 好的，那我们就来听听这次访谈。几天前，你我与乌干达联合临床研究中心执行主任Cissy Kityo进行了交谈。她是乌干达医疗领域非常有声望的人物，职业生涯成就卓著，尤其在该国艾滋病毒研究方面。她谈到了我们应从非洲艾滋病毒治疗的历史中吸取的经验教训，也谈到了我们本应从新冠疫情及新冠疫苗接种中吸取的教训，包括这些措施在全球范围内是否、以及在多大程度上足够迅速地惠及低收入国家。让我们来听听这次访谈。
Kevin Doxzen： Cissy，感谢你今天加入我们。今年5月，你获得了乌干达的“杰出服务与忠诚金禧勋章”，该勋章被视为乌干达最高的民用奖项。因此，你对乌干达艾滋病疫情拥有广泛的经验和知识。我想从这里开始，因为要真正理解一种先进疗法几年后可能产生的影响，我们需要了解其历史。它发挥着什么价值？它填补了当前疗法未能填补的哪些空白？因此，我希望你能以亲身经历为我们简要回顾一下历史。这将有助于我们构建对话框架，探讨我们可以并且应当朝哪些方向努力。
Cissy Kityo，乌干达联合临床研究中心执行主任： 乌干达的艾滋病毒历史始于1982年，当时在乌干达西南部发现了首例艾滋病病例，当时我们称之为“消瘦病”。艾滋病毒开始传播。最初，人们认为这是来自坦桑尼亚的巫术。1984年，我们在国内具备了检测能力，能够诊断患者，于是开始大量开展教育，告知民众这是一种在其他地方发生的疾病，我们该如何预防？因此，各种预防宣传和倡导工作由此展开。
但在1982年至2004年间，也就是我们开始扩大ART[抗逆转录病毒疗法]推广之前，在乌干达我称之为抗逆转录病毒疗法前时代。这期间，大量人口受到感染。乌干达成为世界上艾滋病毒流行率最高的国家，因为当时几乎无药可用。正是在艾滋病疫情最严重的时候，联合临床研究中心于1992年成立。其目标是找到一种科学干预措施，即逆转录病毒疗法，也称ART。
Robin Pomeroy： 这是艾滋病毒的第一种治疗方法，对吗？
Cissy Kityo： 没错。2000年，我们从印度进口了仿制的抗逆转录病毒药物。正是在这时，药价降至约三分之一。我们继续与发明者以及仿制药生产商进行谈判，价格随之下降。由于价格下降，更多的人能够负担得起治疗。我们在全国各地开设了诊所，因为这样人们就不必一路前往坎帕拉领取抗逆转录病毒药物。雇主能够为员工提供治疗，而不是任由他们死亡。家庭可以共同筹款购买这些药物。但我们当时只有约1万名患者能够接受治疗。
全球67%的艾滋病毒感染人口生活在撒哈拉以南非洲。全球已开展或正在开展约40项基因疗法试验，而在流行率最高的地区，一项都没有开展。
Cissy Kityo，乌干达联合临床研究中心执行主任
Robin Pomeroy： 也就是说，在当时感染艾滋病毒的人群中，只有1万人接受了治疗，那么总人数是多少？
Cissy Kityo： 当时估计我们大约有100万人。在那之前，大约只有1000人能够负担得起治疗。后来，由于有了仿制药，价格便宜得多，接受治疗的人数增加到大约1万人。但这种治疗还需要每天持续进行。随着持续开展宣传，我们培训了许多其他人，使其能够提供抗病毒治疗。我们在全国推广了这一治疗。我们支持其他尚未启动抗逆转录病毒治疗的国家开展能力建设。我们与WHO合作。我们与卫生部合作。如今，我认为那已经成为历史。人们能够活得更久，能够陪伴家人，也变得更有生产力。
目前的情况如何？我们有UNAIDS设定的目标，要达到90-90-90。第一个90%是指至少对90%的人群进行检测，让其了解自己的HIV感染状况。然后是90%的人接受治疗。再然后是90%的人实现病毒抑制。但这一目标已从90%提高到95%，如今的目标是到2030年实现疫情控制。新增感染人数应当少于死亡人数。
因此，尽管抗逆转录病毒疗法已经彻底改变了艾滋病毒感染的治疗局面，使艾滋病像高血压、糖尿病等其他慢性病一样可以管理，但患者仍需每天服药。一旦不能坚持规律服药，病毒就会开始大量复制。我们遇到过许多感到疲惫的患者。有些患者在三个月大时就开始接受治疗，如今已经长成成年人，前来就诊。我们也出现过复发的情况，并且还出现了对这些抗逆转录病毒药物产生耐药性的问题。因此，这些都是面临的挑战，尤其是对青少年而言，坚持治疗十分困难。此外，许多男性不愿及时就医，甚至不愿坚持治疗。
Robin Pomeroy: 您之前提到，乌干达感染艾滋病毒并接受治疗的人只占很小一部分。我想问，如今的情况究竟是怎样的？您提到了90%或95%的目标。现在这已经成为现实了吗？您估计实际接受治疗的艾滋病毒感染者有多少？
Cissy Kityo: 在乌干达，目前约有130万人正在接受抗逆转录病毒治疗。我们仍在努力寻找更多人——包括那些已经接受过检测但可能感染了病毒的人。不过，我们已接近95%的目标。现在，我们关注的是2030年实现疫情控制的目标。而一旦实现这一目标，也就意味着即便在此之后，患者仍需继续使用抗逆转录病毒药物，并且必须终身服药。我们看到，国际项目为抗逆转录病毒治疗提供的资金——除了PEPFAR [美国总统艾滋病紧急救援计划]——该计划所提供的资金额度一直保持稳定。但是，资助机构的资金正在减少。
因此，在我们致力于实现疫情控制的同时，资金却在减少，而我们又必须维持抗逆转录病毒治疗。我们正处于这样一种岌岌可危的境地——由于上述种种问题，以及必须持续保障的资金问题，我们可能无法实现2030年的目标。在资金减少的情况下，我们并未看到政府挺身而出填补这一资金缺口。因此，我们需要在现有手段之外再找到另一种工具。我们该如何应对这场艾滋病疫情？
Robin Pomeroy: 那么现在大概轮到Kevin接话，谈谈基因疗法了。Kevin？
Kevin Doxzen: 是的。基因疗法的一大突出价值在于，它只需一次注射，就能带来非常持久、长效的所谓“治愈”。因此，我的问题有几个方面：第一，基因疗法如何应对艾滋病毒？如果你是艾滋病毒感染者，你的DNA会发生什么变化？另一个问题是，我们是否应该使用“治愈”一词？如果我接受基因疗法治疗，但仍感染艾滋病毒，那么病情是否能在我的余生中得到控制？我还会把病毒传染给别人吗？那么，如果我是患者，我该如何看待这些问题？
Cissy Kityo: 简单来说，基因疗法就是对体内细胞中的遗传物质进行改造。这种改造针对的是遗传物质的最小功能单位，我们称之为基因。其中一些基因是遗传的，它们从父母那里继承而来。
因此，借助基因疗法，我们可以使受损或异常的基因失去活性。我们也可以用健康基因替换该基因，从而过上健康的生活或治疗相关疾病。或者，我们可以导入一个基因来治疗潜在疾病。所以，基因疗法不仅仅是治疗症状，而是真正作用于潜在的生物学机制。
目前正在开展的基因疗法有多种不同策略，但这些都是基本原理。接下来我将谈谈艾滋病毒，不过基因疗法还可用于治疗许多其他疾病。
从我们的认识来看，人一旦感染艾滋病毒，病毒就会嵌入人体的遗传物质中，并可能随时开始复制。这就是我们所说的体内艾滋病毒“储存库”。谈到如今正在进行的基因疗法，其中一些策略正是以这一储存库为靶点，以便将其清除。正是这一储存库使得病毒在停止服用抗逆转录病毒药物后重新开始增殖。
从患者的角度来谈“治愈”，我们可以将其分为功能性治愈和彻底治愈两种：彻底治愈是指清除储存库。就功能性治愈而言，我们可以使病毒无法继续复制，从而让患者终身停止抗逆转录病毒治疗。
让我们放眼50年后。届时，维持抗逆转录病毒治疗的是政府吗？目前，我们正在关注所谓的长效抗逆转录病毒疗法。如今已有每两个月注射一次的药物，取代了每天服药的方式。这些研究是在西方国家完成的。我们目前正在撒哈拉以南非洲开展首项相关试验。在西方，患者非常高兴，因为他们不必每天服药，只需每两个月到诊所一次即可。这类长效抗逆转录病毒疗法还有新的进展，可以每六个月给药一次。我们也在研究如何应用这些疗法。但最终目标是终身停止治疗，实现功能性治愈或彻底治愈艾滋病毒。
Kevin Doxzen: 在我们讨论艾滋病毒治疗的发展历程时，我一再听到您提到一个主题：研发通常始于西方，比如基础研究、人体试验、市场准入。之后，我们才开始考虑如何将其推广，使世界其他地区也能获得这些药物。
这背后有一定的原因。其一是美国和欧洲拥有完善的研究基础设施、充足的资金，以及企业开展临床试验的高效率。
为了真正考虑长期可及性，我们需要打破这种思维模式。这样下去行不通。专为美国市场、美国医院和护理机构研发的药物，在其他国家的卫生体系中可能并不适用。关于其中原因，我们可以再深入探讨。不过，我很想听听您对于将研发活动引入乌干达有何看法。在乌干达开展临床试验，其作用或目的是什么？这不应是在西方之后10年、20年才进行，而应与西方同步进行。
我们谈论的是西方世界中一小部分艾滋病毒患者的基因改造。随后，我们再将这些产品转移到撒哈拉以南非洲。它们可能并不适用。我们并不清楚。
Cissy Kityo，乌干达联合临床研究中心执行主任
Cissy Kityo: 全球67%的艾滋病毒感染人口生活在撒哈拉以南非洲。全球已经开展或正在开展的基因疗法试验约40项，但在感染率最高的地区，一项都未开展。
此外，刚刚完成的一些研究得到了NIH [美国国立卫生研究院]资助下，实际是在H3Africa [非洲人类遗传与健康计划]框架下开展的，研究发现非洲的基因多样性最高。
我们谈论的是西方世界中一小部分艾滋病毒患者的基因改造。随后，我们再将这些产品转移到撒哈拉以南非洲。它们可能并不适用。我们并不清楚。
因此，我们的观点是，借鉴抗逆转录病毒治疗的经验教训，我们必须参与基因疗法研发的全过程，因为我们是最大的受益者。我们也知道，目前市场上约有20种基因疗法，但尚无一种针对艾滋病毒。不过，这类疗法即将问世。这些疗法价格非常昂贵。
正因为我们发现这一差距非常大，我们推动成立了所谓的全球基因疗法倡议，该倡议有60多名成员，他们都是具有不同领域专业知识的志愿者，旨在帮助我们将基因疗法推广到中低收入国家。
但成本是我们关注的问题之一。以目前制药企业开发基因疗法的方式，我们承担不起。许多人支持我们，帮助我们确保产品价格可负担，并建设必要的基础设施，以便在非洲而非美国生产这些产品。我们还需要培养专业人才，使其参与研发工作，包括基础科学研究。因为我认为，我们需要在这里为非洲人研发产品，并由非洲同胞来开发。
Robin Pomeroy: 你们两位都在强调，研究往往发生在西方最富裕的国家。这不仅体现在经济层面，即这些药物何时以及如何分配到世界其他地区，也体现在生物学和治疗层面，这样的情况确实不够好，必须改变。Cissy，您刚才提到，我们从抗逆转录病毒药物的研发、推广，以及这一过程所花费的漫长时间中吸取了教训。这次，我们是否有希望吸取这些教训，把事情做得更好？显然，目前有一些倡议正在推动这些改变。Cissy，您怎么看？您乐观吗？
Cissy Kityo: 非常乐观。另一个例子表明，如果我们想要获得可及性，就必须开展自主研究，那就是新冠疫苗。它是在西方世界研发的，当我们需要为本国民众接种疫苗时，优先供应的却是西方世界，因为我们当时一无所有，只能等待。
因此，我们不会坐等。我们已经采取了大胆的举措，积极争取我们所需要的东西，但我们并非孤军奋战。我认为，有许多人在帮助我们，包括这里的Kevin，以及全球基因疗法倡议。正如我所说，该倡议的志愿者都来自实力雄厚的机构，能够在资金、培训、思路和策略等方面提供帮助。
我们非常乐观。我认为，如果什么都不做，就什么都不会发生。我们已在应对一些挑战上取得了数步进展。这并不容易，仍有挑战需要克服。但只要你们认真对待自己的工作，这些挑战是可以克服的。
Kevin Doxzen: 因此，我想讨论的一个利益相关方是乌干达的地方政治人物。多年来，您多次与这些领导人接触，谈论公平问题，并着重阐述了基因疗法的成本效益。但我们所描述的这条道路很漫长。这不是一两年就能完成的事情。从研究、临床试验到市场准入，再到规模化推广并融入诊所体系，我们谈论的是五年、十年乃至二十年的周期。然而，政治体制或政策领导人的任期往往并非二三十年，其预算周期也常常只有一年或三年。因此，在与政府人员交谈时，您如何构建这一议题？比如，当他们面临农业、人工智能或国家其他方面的紧迫任务时，为什么要关注一种要等到其任期结束十年后才能获得的疗法？您会对这些政治领导人说些什么？
Cissy Kityo: 因此，如果这一过程本身就需要很长时间，而我们今天不开始行动，那就等于延长了整个所需时间。
正如我此前所解释的，艾滋病毒感染者需要终身治疗。乌干达约有140万人[感染艾滋病毒]。作为政府，我们没有足够的资源为这些人治疗60年、70年。我们能做的最好的事情，就是思考如何降低这些成本。甚至与全球基金等发展合作伙伴携手，全球基金 或者PEPFA，他们如何帮助推进这一进程，使我们能够实现目标，治愈艾滋病毒感染者，使其无需终身治疗？
基因疗法并不只针对艾滋病毒。它是科学前沿领域。虽然艾滋病毒是目前的领先方向，但我们知道，这些平台可以用于治疗在我们人群中高度流行的许多其他疾病。
因此，我们已经与总统进行了沟通并做了汇报。他理解存在的问题，以及我们今天需要采取哪些行动以改变明天。他愿意在政策乃至资金方面予以支持。目前，我们正在推进一项生物技术法案，其中包括基因疗法。所以我认为，我们一直在积极倡导，并且政府站在我们这一边。
研发是一条漫长的路线图，但可以缩短。您之前谈到的一点是，我们是否需要等到西方的所有试验都完成后，才在乌干达开展试验？我们的回答是否定的。我们应该开展这些试验。我们已经与批准本地试验的监管机构进行了沟通，我们应当与西方同步开展这些试验，因为我们的人群不同，我们应当对这些产品进行评估。
首先，我们应当自主研发这些产品。是的，但要做到这一点，我们需要相应的基础设施和专业人才。此外，我们还应当评估我们能够获取的这些产品，这些产品的价格不像美国那样昂贵。我们应当与欧洲或美国同步进行评估，从而缩短这一路线图。我们不想像以前那样再次落后。我们呼吁所有能够提供帮助的人携手合作。因为我认为，没有这些合作，我们就无法实现我们的目标。
Robin Pomeroy: Kevin，这就是我们几天前对乌干达的Cissy Kityo所做的采访。那么，如果收听节目的人想进一步了解基因疗法以及我们今天讨论的内容，他们应该去哪里？
Kevin Doxzen: 我最近发布了一份白皮书，专门探讨中低收入国家的基因疗法这一主题，于10月18日发布。您可以在世界经济论坛官网上找到它。
我想推荐听众参考创新基因组学研究所（由加州大学伯克利分校与加州大学旧金山分校联合成立）所制作的资源，该机构刚刚发布了一项名为CRISPRpedia的资源，这是一个非常出色的资源，其中对基因组编辑工具和各类基因疗法的定义通俗易懂，并配有视频、游戏和图表。
Robin Pomeroy: Kevin Doxzen，感谢您做客Radio Davos。
Kevin Doxzen: 谢谢邀请我。
Robin Pomeroy: Kevin曾为世界经济论坛的《议程》博客撰写过多篇相关文章。您可以在weforum.org网站上找到这些文章，那里也有他提到的白皮书，名为“Accelerating Global Access to Gene Therapies: Case Studies from Low- and Middle-Income Countries”。感谢Kevin。也感谢我们的嘉宾、乌干达的Cissy Kityo。
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