编辑人类基因组:风险是否大于收益?

A technician works with genome samples at a lab of the biotech company Sinogene that specialises in dog cloning, in Beijing, China June 15, 2018. Picture taken June 15, 2018. REUTERS/Thomas Peter - RC18B2C8B5C0
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去年11月,国际科学界震惊地获悉,CRISPR科学家贺建奎宣布,他与深圳南方科技大学的团队创造了首批“基因编辑婴儿”。这些婴儿的遗传物质经过编辑,使他们能够抵抗艾滋病毒、天花和霍乱。

这一事件引发了大量反应和争议,也揭示出围绕基因组编辑研究的风险及其影响的一些深层模糊之处。这项研究可能从根本上改变人类的“制造”方式。除了纯粹的科学层面,如何权衡潜在收益与潜在负面后果,还必须考虑相关风险是否可以接受。

编辑人类基因组,尤其是人类生殖系,是否可以接受?

美国国家科学院、工程院和医学院2017年的一份报告讨论了这个问题,报告提出了指导人类基因组编辑治理的原则和建议。报告委员会得出结论:“鉴于其中涉及的技术和社会问题……可允许开展可遗传基因组编辑研究试验,但前提是先进行更多研究,以达到临床试验审批现行的风险与收益标准;即便如此,也只能出于迫切理由,并接受严格监督。”报告结论会受到不同解读,这可以理解。从科学和医学角度看,艾滋病毒/艾滋病并非足以证明进行高难度基因编辑合理的病症。事实上,许多疾病,例如癌症或罕见的致残性疾病,都应优先开展研究和测试。但贺建奎以及其项目涉及的两名婴儿的父母等一些人,可能有不同看法。

意外且未被发现的错误所带来的风险是否可以接受?

没有人知道修改基因组的确切后果。科学家普遍认为,在充分了解后果之前,不应把研究推进到实验室之外。但对于那些在工作和获得医疗服务方面遭受歧视的父母(在中国,艾滋病毒感染者和艾滋病患者常常面临这种情况)来说,情况有所不同:他们可能愿意尝试任何办法,只为避免孩子受到疾病影响和歧视。

我们如何判断风险是否可以接受?

如果把风险定义为特定活动或目标中的不确定性所导致的负面后果,那么风险源于坏事发生的威胁,而“坏”与人们看重的事物有关(例如健康、不受歧视)。谈论风险意味着:(a)界定某件事对某人造成的风险;(b)理解评估风险并作出判断的背景。因此,批准、禁止或使用基因组编辑技术所涉及的风险,取决于与该技术及其应用相关的价值观或规范,甚至社会或个人偏好。

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由谁来判断风险是否可以接受?

谁有资格作出判断?是受过教育、“懂行”的人?政策制定者和监管者?还是受影响的人?医疗领域的安全风险,显然是在“未满足的医疗需求”这一背景下得到阐释的。然而,只要有人在受苦,也有人声称自己有能力减轻他们的痛苦,就会出现搭便车行为。利害关系重大时,欺骗或让他人承担不当风险的动机也会很强。

为什么会发生这种事

为什么有人能够这样做?原因有很多,包括科学家立场含糊:他们声称这样做不负责任,却同时继续进行胚胎研究;监管宽松、规范不严;以及野心和名望。无论后续如何,贺建奎都会作为第一个这样做的人被人们记住。

对贺建奎及其团队的批评,是否反映了公众的普遍看法?

这一点并不明确。多个国家的调查表明,权衡风险和预期收益后,公众可能倾向于制造CRISPR婴儿。中国中山大学开展的一项民意调查似乎也得出了这一结果,该调查得出结论:“如果孩子可能患上致命遗传病,超过80%的受访者愿意使用基因编辑来改变孩子的基因。”美国的民意调查也显示,美国人对人类基因组编辑的接受度正在提高,但担忧依然存在。根据皮尤研究中心2018年的一项调查,“多数美国成年人(72%)认为,为治疗严重的先天性疾病而改变婴儿的基因是恰当的。”解读民意调查需要谨慎,但其中确实有值得借鉴之处。

这一事件是否表明我们正走上一条危险的道路?

与生命科学领域的许多新技术一样,我们应当关注可能的“双重用途”:某项技术的开发本为造福人类,却也可能被用于不那么理想、难以控制或无法叫停的目的,从而沿着危险的道路滑向人类增强、歧视和优生学。生殖系工程可能通向反乌托邦:有能力负担费用或能将其强加于他人的人,可以打造“超人”和定制婴儿。政策制定者、决策者和其他相关人士应着重确保每一位相关者都能基于证据作出决定,并在充分知情后表示同意。

加强监管是否能有效遏制越轨行为?

尚不明确。有人呼吁暂停研究,但也有人(包括美国国家科学院2017年的立场)表示反对。多支团队在12月确认将继续开展胚胎研究。由知情且具备正当性的政府自上而下制定基本原则的监管不可或缺,但还必须辅以关于相关后果的对话和教育。

自愿的私人协议是否可行?

应当鼓励这类协议。例如,在2018年11月的人类基因组编辑国际峰会上,我们听到大卫·巴尔的摩说:“我们必须共同商定要做什么、不做什么,认定什么是对的、什么是错的,并以自愿方式达成一致。”这种自下而上的监管形式至关重要,因为它旨在将负责任的行为融入每位科学家的实践之中。

我们应如何与公众沟通,让他们了解利弊?

应组织科学家、应用和使用某项技术的从业者、患者及其他人士之间的沟通与对话。面向公众的沟通应经过测试。遗憾的是,风险沟通常常达不到预期效果,因为人们如何感知风险并未得到充分了解。

上述问题只是妥善的“风险治理”方法应当考虑的部分内容。这种方法旨在评估风险、就风险作出决策、选择并实施管理方案,以及沟通风险与收益。治理基因编辑相关风险迫切需要采用这种方法,尤其是针对CRISPR或基因驱动技术。

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