一项CRISPR技术试验招募了七名志愿者，旨在探究该技术能否治疗严重视觉障碍。
部分志愿者的视力明显改善，使他们得以在数年后首次重新辨认颜色。
科学家开发出一种利用CRISPR基因编辑技术的方法，无需从患者体内取出细胞即可去除基因突变。
一项突破性的新型基因编辑医疗手术的疗效证据不断增多，进一步增强了人们的希望：该手术有望实现一次性治疗，甚至治愈癌症、镰状细胞性贫血及其他疾病。
一些患有罕见严重视觉疾病的人在接受被称为CRISPR的基因编辑技术治疗后，视力得以更清晰地恢复，据报道，。
CRISPR基因编辑工具首次被直接注入人体，此次用于应对先天性黑蒙（LCA）病症，该病症使志愿者难以辨别周围环境或分辨颜色。
什么是CRISPR？
2012年，CRISPR（全称为成簇规律间隔短回文重复序列）首次被设计为一种能够精确改变DNA的生物工具。在过去十年间，世界各地的科学家不断提升CRISPR技术的安全性与有效性，为治疗一系列遗传性疾病开辟了可能的途径。
多年来，科学家一直在努力研发能够直接在基因层面针对疾病根本原因的治疗方法。许多常用药物如同大锤，对疾病进行非特异性治疗，可能导致负面副作用，且对不同患者的影响存在差异。
CRISPR技术属于精准医疗的范畴，能够精确针对导致特定疾病的具体基因缺陷。
CRISPR的工作原理是将类似剪刀的蛋白质与其他分子结合，以定位人体DNA蓝图——即基因组——中存在问题的部分。
CRISPR使科学家能够切除基因组中这些致病区域，或用能够阻止或逆转疾病的DNA替换它们。
CRISPR已被用于多种应用，从简单的诊断工具到基础研究目的均有涵盖。在疫情期间，科学家开发出基于CRISPR的新冠病毒检测方法。
但其作为一种疗法的更广泛推广，仍有赖于更多试验以及对可能副作用的深入研究。在对一名镰状细胞病患者进行基于CRISPR的治疗一年多后，积极的健康改善表明，基因编辑或许能为许多遗传性疾病提供可行的治愈方案，但广泛测试与长期监测仍至关重要。
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基因编辑治疗的新进展
在美国俄勒冈健康与科学大学凯西眼科研究所，该疗法首次应用于LCA志愿者，这在同类疗法中尚属首次。
迄今为止，CRISPR技术的做法是从患者体内提取细胞，改变细胞中的部分DNA，然后将经编辑的细胞重新植入患者体内。细胞回到体内后可以增殖，并有望消除疾病。
然而，在俄勒冈的试验中，CRISPR工具被直接注入七名志愿者体内，且未提取其任何细胞。在他们的案例中，工具被注入视网膜。
这一新技术为治疗人体某些部位的疾病带来希望，这些部位的细胞无法被安全提取，例如大脑。
“这是一项非常了不起且极具威力的技术，”凯西眼科研究所眼科学教授马克·彭内西博士（Dr Mark Pennesi）对NPR表示。
CRISPR改善了部分患者的视力
俄勒冈志愿者之一卡莱恩·奈特（Carlene Knight）表示，手术后她能够安全地辨别周围环境；另一名志愿者迈克尔·卡尔贝勒（Michael Kalberer）则首次恢复了辨认颜色的能力。
在表兄的婚礼上，卡尔贝勒发现自己“能够看清DJ的频闪灯颜色变化，并向与我一同跳舞的表兄们说出颜色”，他向NPR表示。“那是一个非常、非常有趣、令人欣喜的时刻。”
该试验仍在进行中，其他志愿者并未获得同样的改善。因此，现在断言CRISPR技术何时能同样有效地治疗其他遗传性疾病患者，还为时过早。
