我们如何避免这样的未来:先进医疗技术只有最富有的人和国家才能享用?
将更多研究投入全球最迫切的医疗需求,并激励私营部门为此行动,可以带来重大改变。
让我们从今天开始,共同建设明天的全球研究生态系统。
大多数科幻作品往往以反乌托邦的视角描绘未来。在这些虚构的反乌托邦中,社会低收入阶层的生活质量往往不断下降,而最高收入阶层则能获得甚至让衰老和死亡都成为过时概念的技术。
回溯推演是一种从不同的未来情景出发、反向推演的方法,用于确定当下可以采取哪些行动,从而影响最终实现哪一种情景。
如果我们设想这样一种健康反乌托邦:许多前景广阔的健康技术主要为收入最高的人群开发,而低收入地区则被落下,甚至可能倒退,那么我在此提出三组行动,以推动社会走向健康乌托邦,远离健康反乌托邦。
1. 调整研究方向,聚焦多数人的需求
人们早已知道,全球研究中只有很小一部分用于解决发展中国家的健康问题,而全球绝大多数疾病负担集中于这些国家。全球卫生领域一直在努力扭转这一失衡局面,并取得了部分成效,包括为多数人面临的问题设立主要融资机制,例如GAVI和全球基金。世卫组织全球卫生研发观察站指出,全球主要卫生资助机构提供的赠款中,不到1%流向低收入国家;即使是这极小比例的研究资助,关注的领域也未必是这些国家当前的优先需求。世卫组织研发观察站还指出,高收入国家的人均卫生研究人员平均是低收入国家的73倍。虽然一些国家增加了对中低收入国家(LMIC)健康问题的资助,但卫生研发总资金中仍只有约1%用于疟疾和结核病等重大问题。
精准医疗或个性化医疗有巨大潜力,可以将重点从患病后治疗转向健康维护。未来,遗传易感性、遗传决定疾病的生物学基础、生活方式选择和接触因素等数据,或可用于在疾病发生前进行预测和干预。但这取决于能否获取涵盖各种祖源和接触因素的数据。实际上,绝大多数数据都来自西欧祖源人群,女性代表性不足。
机器学习算法将基于大型数据集进行预测,但如果基础数据集缺乏代表性,预测出错的可能性就会更高。我们需要共同努力,以符合伦理的方式生成数据,从而满足服务不足人群的需求。
聚焦多数人需求的研究,例如大力投资低收入和中低收入国家非传染性疾病(NCD)服务提供所需的研究。低收入地区因非传染性疾病而损失的健康寿命年数负担巨大且日益加重。这些地区迫切需要价格可负担的筛查方法、因地制宜的服务提供模式,以及糖尿病、高血压、常见癌症和心理健康方面的诊断和药物,并需要更有效的外科护理。开展研究,探明如何最好地提供这些护理,可能极具价值。
2. 激励面向全球医疗需求的产品开发
我们如何界定卫生研发需求?简单来说,我们可以评估世界面临的、需要医疗新进展来解决的健康问题。随后,可以审查列出卫生研发活动的研发管线或投资报告。如果将正在开发的项目与需求进行比较,就能看到其中的差距;任何分析都显示,研发领域仍存在巨大缺口。主要缺口包括针对世卫组织所列被忽视热带病的诊断和治疗研发,以及针对世卫组织研发蓝图中优先级流行病清单的研发。评估为满足发展中国家非传染性疾病筛查和管理需求而开发的产品时,发现的缺口更大。
审视卫生研发的驱动因素,这种情况并不令人意外。医疗产品的市场价值取决于企业预期获得的收入和利润,而这与消费者和政府的购买力直接相关。除全球基金和GAVI的工作范围外,开发面向贫困人群的医疗产品并无激励机制。过去20年间,一个由研发资助方组成、拨付公共资金以弥补这一供给侧缺口的生态系统逐渐形成;这些机构被称为产品开发伙伴关系。它们从捐助国和基金会获得资金,且通常依据世卫组织对未满足医疗需求的评估来安排资助。然而,投资规模远远无法满足需求。2017年,所有被忽视传染病的研发资金总额约为35亿美元。相比之下,据估计,单一医疗生物技术产品在2018年创造了约200亿美元收入,而全球医疗产品脱发治疗市场规模预计到2026年将达到48亿美元,用于美容目的的一种适应症。一个估算显示,仅私营部门在2018年的卫生研发总支出就达1790亿美元。这还不包括规模庞大的政府卫生研发支出。仅美国国立卫生研究院就将超过300亿美元的纳税人资金用于卫生研究。按全球范围计算,用于主要医疗产品需求(由G-Finder界定)的总支出不到整体支出的2%。
另一个重要方面是,用于优先适应症的技术种类已取得长足进展。例如,近期一项埃博拉治疗药物临床试验表明,两种单克隆抗体制剂优于此前的标准治疗;一种埃博拉疫苗也已研发成功,效力超过90%。单克隆抗体是一种通过生物方式生产的治疗或预防方案,在高收入国家市场中属于快速增长领域(近年来最畅销的药物就属于这一类),但它们对于中低收入国家(LMIC)流行的许多疾病,仍有巨大的潜力尚待发掘。若能更系统地将极具前景的技术研发管线与医疗需求相结合,我们就能取得进展。
成功案例包括更加关注世卫组织针对被忽视热带病提出的优先研发需求,例如蛇咬伤、血吸虫病、人类非洲锥虫病、淋巴丝虫病和狂犬病。蛇咬伤充分体现了当前全球研发优先级设定不当。每天有数百人死于蛇毒中毒。高质量、经过适当评估的抗蛇毒血清疗效显著,但许多国家仍无法获得,尽管相关研发技术几十年前就已存在。以需求为导向的研发体系应当以高度紧迫感开展工作,在世界各地有需要的地方提供价格可负担的蛇毒中毒治疗。
3. 不要让价格阻碍人们获得医疗产品
人们对无法可靠获得高质量、安全、有效产品的担忧十分严重,因此世界卫生大会呼吁制定药品可及性路线图。新医疗产品的价格持续飙升,导致某些新药甚至让一些高收入国家也难以负担。技术发展已使我们全球社会能够决定为最需要的人开发这些产品;但按照当前情况,我们实际上可能将产品限制在部分高收入国家或个人能够获得的范围内。如果这一趋势持续下去,治疗手段会越来越多,但其中许多都将超出最需要者的负担能力。另一个持续出现的相关趋势是,家庭成员接受高价治疗后,家庭可能因此陷入贫困,并因支付家人的高价治疗费用而遭受经济困境。
公共资金投入研发的金额十分庞大,但许多患者和国家却无力获得由此开发的产品;两者之间仍存在根本脱节。一个正在发生的案例尚未尘埃落定,我们还不知道结果会如何。新冠肺炎研发正获得大量公共和慈善资金。世卫组织及其合作伙伴已发起新冠肺炎诊疗工具获取加速器,作为一项将研发与可及性相结合的全球合作。世卫组织呼吁以协作方式开展科学研究,并加强全球团结,促进公平获取。
问题很多,但只要认识到风险并采取行动,潜在的解决方案也很多
任何解决方案都必须使以需求为导向的产品开发和新技术开发能够持续蓬勃发展。我们需要一项备受关注的倡议,审视当前生物技术开发趋势若不加以纠正,将从社会和公平角度把我们带向何方;随后公开集思广益,探讨如何调整方向,并纳入产业界、学术界、政府和国际机构的声音。这一讨论必须有私营部门的充分参与。
过去20年间,某些领域取得了巨大进展。GAVI和全球基金每年拨付数十亿美元的纳税人和慈善资金。20年前,这类机构或许还像理想主义者的梦想。面对现行体系中同样巨大的缺口,人类是否有能力挺身而出并加以解决?明天的GAVI、明天的全球基金将是什么?
2019年全球生物技术未来理事会提出的两项重要构想,分别是建立更有效的治疗药物开发模式,以及启动一项新的全球先进诊断倡议。这两个领域都蕴藏着惊人的能力,前提是能够运用相关技术解决世界面临的问题。我的期望是,我们在构想这些方案时,从一开始就以全球医疗需求为基础设计体系,并将公平获取由此开发的产品置于首要位置。我相信我们能够做到。
本文的灵感来自2019年11月世界经济论坛生物技术全球未来理事会的讨论。作者感谢Elizabeth O’Day对博客草稿进行了细致审阅并提出意见。
本文所表达的观点仅代表作者本人,并不一定代表世卫组织的立场或政策。


