近500万美国人患有阿尔茨海默病，预计这一数字将激增至到2050年达到1380万 。
阿尔茨海默病治疗研究进展不顺。目前仅有四种获批药物可治疗该病症状，过去几个月里，数种备受期待的疗法在关键研究中宣告失败。
近期的失败让人们开始思考问题出在哪里，以及是否到了重新评估疾病治疗方式的时候。
人们反复提起的一种理论是：我们或许在错误的时机治疗这种神经退行性疾病——那时已经太迟。
“如果必须等到患者出现症状才开始治疗，那很可能已经太迟，无法产生显著影响。”威尔康奈尔医学院神经内科主任马修·芬克博士1月接受《商业内幕》采访时说。
为何尽早治疗可能是关键
研究发现，在一个人可能开始出现症状的数年前——甚至数十年前——大脑中具有阿尔茨海默病特征的β淀粉样蛋白沉积就可能开始累积。
尽早治疗这些病变可能比等到患者出现症状后再治疗更有效，原因很简单。《新闻周刊》对此作了如下解释：《新闻周刊》对此作了解释：
“阿尔茨海默病早期发生的情况，可以比作引燃房屋火灾的火种。淀粉样斑块缓慢阴燃数年，消耗着我们大脑中的神经元“引火物”。等到痴呆症发作时，火势已经熊熊燃烧，房子也来不及挽救了。那时再叫消防员赶来，只会浪费时间和金钱。烟雾刚出现时就该拨打911；抗淀粉样蛋白药物疗法或许也应在类似的时机使用。”
因此，研究人员对阻止疾病在这一阶段继续进展寄予厚望。《新闻周刊》提到，正在开展五项临床试验，以确定在症状出现前数年就开始治疗，是否是治疗该病的最佳方法。
芬克特别提到其中一项研究，正在哥伦比亚开展，研究人员正在一个大家族中测试一种与淀粉样蛋白相关的药物。该家族携带一种罕见基因突变，会导致早发性阿尔茨海默病。研究对象目前仍被认为认知健康，因此，如果药物能够预防认知能力下降，就可能带来突破。
“我们都对这项试验的结果寄予厚望。”他说。
继续期待“淀粉样蛋白假说”
尽早治疗可能有利于针对大脑β淀粉样蛋白沉积的疗法；人们希望，清除这些沉积有助于减缓认知能力下降。一些近期临床试验失败的药物都属于所谓的“淀粉样蛋白假说”范畴。
最近，2月15日，制药公司默克终止了其后期临床试验。该试验针对轻度至中度阿尔茨海默病患者，测试药物维瑞贝司他。一个委员会认定，“几乎不可能发现积极的临床效果”。人们原本希望该药能阻止疾病进展。默克表示，仍在开展另一项后期试验，研究该药用于疾病更早期患者的效果，预计于2019年公布结果。
不过，β淀粉样蛋白疗法有一个主要缺陷：在患有阿尔茨海默病的人群中，这些沉积会在大脑的某些区域累积，但目前仍不清楚这些斑块是导致疾病的原因，还是仅仅是副产物。似乎已得到充分证实的是，在遗传性阿尔茨海默病患者中，两者之间存在很强的关联：这些基因突变与淀粉样斑块有关。
默克仍在继续开展另一项试验，目标人群是阿尔茨海默病更早期患者。尽可能早地治疗，或许是验证淀粉样蛋白假说的关键。默克研发负责人罗杰·佩尔穆特告诉《福布斯》。
未来也会有更多机会检验这一假说。另一家神经科学领域的大型公司渤健预计将于2019年公布其针对β淀粉样蛋白的疗法数据。
VTV Therapeutics首席医疗官拉里·奥尔特斯博士告诉《商业内幕》，他仍然相信淀粉样蛋白假说。不过，他说，这种治疗思路可能有些过于狭窄。VTV有一种名为阿泽利拉贡的阿尔茨海默病药物正处于后期临床试验阶段，该药可抑制RAGE受体，并在一定程度上针对β淀粉样蛋白，理想情况下可帮助轻度阿尔茨海默病患者延缓认知能力下降。
“牺牲其他方面来解决一个问题，是否足够？我认为还有待观察。”他说。“人人都在说β淀粉样蛋白假说已经死亡。它并没有死亡。问题只是，针对β淀粉样蛋白的药物究竟够不够？”
