基于大型人工智能的量化模型正在加速药物发现，一项研究与科技合作将神经退行性疾病的研究周期从数年压缩至数月。
运用大型量化模型可节省数十亿美元的研发成本，减少对动物试验的依赖，并扩大罕见病和复杂疾病治疗方案的可及性。
SandboxAQ与加州大学旧金山分校（UCSF）神经退行性疾病研究所在2025年AMNC大会上获得表彰，入选MINDS首批学员名单。MINDS是世界经济论坛的一项计划，旨在展示创造价值的AI应用。
即便采用当今的现代技术与科学方法，将一款新药疗法从概念推进至临床平均仍需要10年，并耗资超过25亿美元，其中高达90%的候选药物失败，失败发生在临床前和临床阶段。
对于生物学机制认识不足、或动物模型难以准确预测人体结果的疾病而言，上述指标尤为不利。结果是，患者需要长时间等待，而许多创新最终往往未能惠及他们；同时，由于风险巨大、回报有限，针对罕见或复杂疾病的投资一直滞后。
已获批的药物通常售价高昂，因为制药企业需要弥补失败项目造成的损失，并为未来的研发计划重新积累研究与开发（R&D）资金。
……全球各地主要的学术、商业及非营利生物制药研究机构已在运用大型量化模型，推动肿瘤学、生物标志物发现以及其他难治疾病的研究管线
显然，当前体系已经失灵且不可持续。我们需要更好的方法，以显著缩短新疗法研发的时间、降低成本并减少风险。其中很大一部分问题源于反复试错的湿实验，以及缺乏能够推动发现的准确数据或洞见。
人工智能（AI）在加速某些环节方面展现出巨大潜力。然而，仅基于现有文献、历史数据和失败实验训练基于语言的AI模型，不太可能帮助我们发现新分子和未知化合物，而这些正是在最具挑战性和最复杂的疾病上取得新疗法突破所需要的。
为此，我们需要新的AI模型，使其能够超越现有的临床前数据和文献，从而更深入地探索化学空间，发现新的候选药物。这些模型需要理解分子和蛋白质的性质与行为，以便模拟它们之间的相互作用，并在无需漫长而昂贵的实体实验的情况下预测潜在结果。
它们还需要基于这些模拟生成新数据，以填补知识空白、指导实验，并帮助研究人员更快、更有效地做出临床决策。
应对药物发现中根深蒂固的挑战
帕金森病和阿尔茨海默病等神经退行性疾病长期以来一直难以取得治疗突破。该领域的药物开发仍是现代医学中最困难、成本最高的工作之一：
药物开发耗资数百亿美元。研发周期往往超过十年。
多次未能发现能够减缓或阻止疾病进展的药物。
传统模式已不可持续，尤其是在患者迫切且日益增长的需求面前。
近期，神经退行性疾病研究所（位于加州大学旧金山分校，UCSF）与先进计算公司SandboxAQ的合作标志着一场范式转变。
借助一类被称为大型量化模型的新型AI，UCSF不仅加快了其研究工作，还重新定义了新型疗法开发的可能性。
本案例研究展示了AQBioSim平台如何从根本上改变药物发现流程，带来前所未有的速度、效率与成功率。
多年来，神经退行性疾病疗法的研发一直受限于计算工具匮乏和筛选技术效率低下。研究进展缓慢且成本高昂，研究人员只能依赖对数十万种化合物的暴力筛选，通常要经过数月工作，才能得到少量药效较弱的先导化合物。
尽管自动化与生物信息学取得了进展，建模与预测方面的核心瓶颈依然存在。
在诺贝尔奖得主Stanley Prusiner博士的带领下，UCSF的一个团队面临着同样的挑战。2024年，该团队预计一款有前景的帕金森病疗法要到2031年才能进入临床试验。在尝试传统计算平台均未成功后，Prusiner博士转向了SandboxAQ。
他所寻找的AI解决方案不只是提高生产力，而是需要一个能够切实降低药物研发风险并加速药物发现与开发进程的平台。
扩大治疗覆盖范围与影响力
这些进展的影响远不止于神经退行性疾病。大型量化模型可适用于肿瘤学、遗传学以及多种罕见病，即使在实验数据有限或生物靶点复杂的情况下，也能为快速推进药物研发管线提供基础。
它还有助于生物制药机构遵守美国食品药品监督管理局（FDA）近期发布的指导意见，该意见逐步取消单克隆抗体及其他药物的动物试验要求。
在整个生物制药行业推广这一创新，可能显著改变行业的生产力曲线。据Citeline统计，2025年全球有超过6,000家企业和研究团队参与药物发现。
加快阿尔茨海默病新药的研发，可能惠及受该疾病影响的数千万人，预计受影响人数将达到7800万人，到2030年。
同样，一项2021年的《全球疾病负担研究》发现，全球有1180万人患有帕金森病。由BMJ集团于2025年3月开展的一项研究估计，到2050年，帕金森病患者将超过2500万人，较2021年增长112%。
世界经济论坛如何通过合作帮助领导者加强卫生系统
健康与医疗中心将各方领导者联系起来，共同应对全球卫生系统面临的挑战，包括可及性、公平性、韧性与准备能力。
通过可信赖的对话与公私合作，该中心助力合作伙伴围绕共同优先事项达成一致，并推动集体行动，以改善健康结果。
同样重要的是，计算机建模与模拟支持下的计算机辅助筛选与优化（in-silico）技术进展，每年可能节省数十亿美元的低效、高风险研发支出，从而促使更多投资流向具有挑战性或罕见的疾病疗法，包括影响小规模或服务不足人群的疾病。
在UCSF，我们的研究人员现在每月可分析数百万个分子，从而赋能跨学科团队开展研究，研究对象涵盖从阿尔茨海默病、帕金森病到新近发现的错误折叠蛋白相关疾病等多个领域。
全球其他主要的学术、商业及非营利生物制药研究机构也已在运用大型量化模型，推动肿瘤学、生物标志物发现以及其他难治疾病的研究管线。
展望更健康的未来
UCSF与SandboxAQ的合作证明，多学科、以物理为基础的量化AI工具能够颠覆并变革已有数十年历史的药物发现实践，从而大规模带来新的创新与临床突破。
该方法为研究人员和行业领袖提供了一份蓝图，以克服长期存在的障碍——尤其是高成本与高风险、数据稀疏以及临床失败率高的问题——为全球数百万患者带来变革性疗法和福祉，并铺平道路。
