药品高成本对经济造成负面影响；要解决这一问题，需要在整个医疗保健价值链上采取措施。
主要原因包括药物研发成本高昂，以及进入人体试验阶段的药物临床试验失败率居高不下。
自然界是药物的来源，其药物在临床试验中成功的几率更高，但即便有，也很少有顶级制药公司利用这一资源。
由于处方药价格高昂，全球数百万患者难以负担所需药物。事实上，高达33%的美国人因高昂的自付费用。
这一现实的负面影响远不止于患者本身，还波及经济和医疗体系。患者如果放弃用药，病情很可能恶化，进而需要急诊或紧急护理以及住院治疗，而这些通常比预防性或常规护理更昂贵，并进一步加剧本已紧张的医院系统。这也使美国医疗体系承担合计5000亿美元的成本，原因是用药依从性不足。
员工因无力负担所需药物而病情加重，进一步给经济带来压力，导致劳动生产率下降和缺勤，这使美国企业蒙受的损失为2258亿美元（每年），而英国的相应损失为1000亿英镑（每年）。
药品高成本对全球经济产生负面影响，要降低处方药价格，需要在整个医疗保健价值链上采取措施。
药物研发
哪些因素导致处方药成本高昂？尽管整个药物研发和商业价值链上都存在诸多因素，但我们将重点关注药物研发环节。
两大主要因素分别是：药物研发成本高昂，这是一项漫长而昂贵的工程；以及已进入人体试验阶段的药物临床试验失败率居高不下。
一种药物从临床前测试到最终获批，可能需要12年以上、耗资超过20亿美元，而药物研发企业可能希望在药物成功进入市场后收回这些成本。此外，进入临床试验的药物中，获得美国食品药品监督管理局批准的比例不足12%，企业在临床试验上的花费最高可达3.75亿美元每种药物。因此，药物研发企业还会提高已获批药物的价格，以弥补失败临床试验项目所损失的资金，这些更高的处方药价格最终转嫁给患者和付款方。
这些挑战为药物研发行业提出了新的使命：发现更有可能在患者身上发挥作用的药物，从而减少在失败临床试验中损失的资金。尽管除研发成本外，还有许多因素影响药品定价，但实现这一使命的企业，凭借其在药物研发过程中的运营与资本效率，或有能力向患者提供更便宜的药物。
颇具讽刺意味的是，有一种药物来源在临床试验中成功的几率更高，但很少甚至没有的全球前25家制药公司利用这一资源进行药物研发，这一资源就是自然界。
自然作为药物来源
为何关注自然界？数千年来，人类一直将自然作为药物，科学家也长期从自然界中寻找新药。例如，许多抗生素源自微生物，全球最常用的非处方药之一阿司匹林源自柳树。即便在今天，超过30%经美国食品药品监督管理局批准的新分子实体直接源自或受启发于微生物或植物物种。
最近的一项分析还表明，源自或受启发于自然界的药物更有可能在临床试验中存活下来。尽管自然界作为新药原料的价值显而易见，但在现代药物发现中，自然界未被充分利用。其部分原因在于，传统上要从自然界中鉴定一种新分子，必须先将其与该生物体内的所有其他分子分离，制备出高纯度样品，再借助核磁共振（NMR）等复杂的科学实验和仪器来确定其组成与结构。然而，正如许多科学领域一样，人工智能（AI）和机器学习（ML）正在彻底颠覆这一范式。
业界科学家正利用人工智能、机器学习和代谢组学（即研究生物样本中代谢物或小分子的学科）来克服制约自然驱动型药物发现进展的传统瓶颈。将AI/ML融入药物发现与研发流程，已催生了具有诸多下游优势的新技术。这些优势包括：发现更可能在人体中发挥作用的药物，以及缩短研发周期，使药物能够更快地惠及患者，在理想情况下，由于研发成本降低，患者的用药成本也随之下降。
Enveda是一家处于临床阶段的生物技术公司，正在展示AI/ML在代谢组学中的应用价值，以加速从自然界中发现和研发药物，使药物更快地惠及患者。我们开发了新型算法，可预测复杂生物混合物中所有代谢物的结构和性质，从而识别出最具治疗潜力的分子。通过在此过程中整合AI，我们最大限度地提高了资本与运营效率，在获得种子轮融资后仅四年便形成了包含10个研发候选药物的大型管线，速度是行业平均水平的四倍。将AI/ML融入受自然启发的药物发现，最终成果是比行业平均水平更快、更便宜、更优质地开发出令人振奋的候选药物，使新药能够更快、以更低成本惠及患者。
另一家将AI/ML应用于从自然界发现药物的公司是英国生物技术公司Basecamp Research。Basecamp Research从自然界中收集数据，采集地点涵盖冰盖到隐秘的丛林洞穴，旨在识别具有有益特性的蛋白质。其数据集力图理解并重现自然界的集体智慧，以揭示不同蛋白质生物结构之间此前未曾发现的关联。
随着业界科学家持续将AI/ML融入其研究，我们便能够克服那些曾限制从自然界发现药物的传统瓶颈。
通过运用AI/ML，从自然界中更有可能在临床试验中存活的分子库里加速药物发现，我们便能降低药品定价，减轻数百万患者承担的高昂医疗费用负担。
