CAR-T疗法能够治愈晚期癌症患者，但其价格高得令人望而却步，费用高达数十万美元。
借助芯片技术的最新进展，科学家可以制造并批量生产用于重新设计免疫系统的微型机器。
但科学界需要公私合作伙伴关系，以确保这一医学突破能够惠及每一个人。
小艾米莉·惠特黑德（Emily Whitehead）患白血病，接受了16个月的化疗，治疗手段已经用尽，她的父母开始害怕最坏的结果。作为最后一搏，宾夕法尼亚大学将艾米莉纳入一项临床试验，该试验通过重新编程她的免疫细胞来摧毁癌细胞。结果非常显著。艾米莉不仅存活下来，九年后，她已成长为一名健康的青少年，身体内再无癌症。
艾米莉得以康复的背后是CAR-T（嵌合抗原受体T细胞）疗法。这种基于细胞的疗法已成为治疗此前无法治愈的血液癌症的革命性武器。
CAR-T细胞疗法通过基因改造患者的免疫细胞，使其能够追踪并杀死癌细胞。这是一种个性化免疫疗法，即使是晚期患者，也可能获得持久缓解。这些患者往往仅剩数月生命，且传统治疗手段均已无效。
目前有超过400项CAR-T疗法的临床试验正在进行中。其影响可能极为深远。根据世界卫生组织的数据，癌症每六例死亡中就有一例。个性化细胞疗法有潜力挽救数百万人的生命。初步数据甚至表明，经过改造的免疫细胞未来或可用于治疗心力衰竭、自身免疫性疾病、糖尿病和艾滋病毒（HIV）。
为什么CAR-T疗法的成本如此高昂？
然而，单位经济效益正在阻碍CAR-T疗法在所有可能挽救生命的患者中推广。仅治疗本身费用就可能高达47.5万美元，若计入相关附加成本，美国医院收取的治疗费用可高达150万美元。
那么，为何价格如此之高？对于传统疗法而言，制药企业可享受规模经济效应：产量越大，每剂成本越低。
但CAR-T疗法是为每位患者量身定制的，每一次治疗背后都有一套高度复杂的流程，既耗时又极其昂贵。
患者的免疫细胞需要被采集、经过多道步骤纯化、进行基因改造、配制成合适剂量后再回输体内。这一复杂的生产流程需要将样本运往不同实验室，并且需要频繁的人工干预，由此带来人为失误的风险以及可能危及生命的副作用。此外，CAR-T疗法由活细胞构成，其活性存在差异，因此生产商需要在整个流程中持续进行检测。
结果是，生产周期可能长达数周，价格也令人难以承受。除非改变这一成本结构，否则该疗法将无法惠及那些本可因之获救的患者，而只会惠及那些有足够财力负担的人群。
技术是降低成本的关键
然而，希望依然存在。纳米技术、人工智能（AI）、生物传感器以及物联网领域的最新见解，有望帮助克服当前使个性化细胞疗法变得可负担所面临的障碍。
要使这些疗法惠及大众，关键在于实现生产流程的自动化，这将显著降低成本、缩短时间并减少风险。这需要多项工程领域的突破，但在技术上是可行的。
芯片技术的最新进展提供了启示。现代世界对更优越的计算机、游戏机和智能手机的旺盛需求，推动了晶体管的极致小型化。晶体管是驱动技术处理能力的核心元件，在更小的电路上集成更多晶体管，能够带来全新且更强大的技术能力。
世界经济论坛在医疗保健价值与支出方面正在开展哪些工作？
芯片工程领域投入了大量资本，由此催生了尺度极其微小的材料与系统的开发，从而开辟了一扇全新的机遇之窗：筛选、挑选乃至基因改造细胞的能力。
如果我们利用这些技术推动医学研究，现代技术便有潜力制造并批量生产能够重新设计免疫系统的微型机器。这将真正带来疾病治疗领域的革命，其有效性和安全性都将无可比拟。
政府可以做些什么？
代表研究界发言，我们认为政府可以从四个方面加快进展：
投资支持联合技术与临床研发的基础设施。
让我们能够更便捷地开展合作。
协调各项法规。
提供期限更长的研究资助。
目前已进行了一些规模较小的基础设施投资。通过统一战略并汇集资源，政府可以大幅推动研究进展。
传统的药物候选物开发模式将发现、临床试验与生产割裂开来，这种模式将难以奏效，因为制药企业正面临重新设计活细胞这一全新挑战，这需要全新且高度先进的生产工艺。
因此，有必要设计各类计划，同时共享知识与基础设施，使医学研究人员能够使用原本无法获取的技术，同时让工程师得以进一步完善这些技术。
构建合适的生态系统，将必要的技能组合起来，对于这些疗法的整体成功至关重要。需要生命科学家与人工智能及纳米电子学专家之间开展跨学科合作，同时也需要制药企业与科技公司建立合作伙伴关系。
立法者应在可能的情况下更新并协调政策，确保限制性法规不会阻碍技术进步，并应考虑改革科研资助机制。即便是顶尖学者，也可能将多达一半的时间用于撰写短期资助申请。这些时间被浪费了，本应用于实验室工作。
美国总统乔·拜登与欧盟委员会主席冯德莱恩均承诺要消灭癌症。但任何未包含如何使CAR-T疗法变得可负担的详细路线图的计划，注定会失败。
源自患者自身细胞的疗法，在常规方法失效时具有挽救生命的潜力。然而，单次治疗动辄数十万美元的价格，将使这些疗法仍然难以触及。世界正期待其领导人建立公私合作伙伴关系，以确保这一重大医学突破能够惠及每一位有需要的人。
