近期药物研发项目的前景原本很简单：只要获取大规模数据集，机器学习就能解决新药发现、开发和测试中长期存在的难题。但近来其中许多项目遭遇了挫折。
该领域和患者都需要理解其中原因，并解决这些日益显现的成长阵痛，这一点非常重要。
以下是我们可以如何跨越五大关键障碍，利用AI推动药物发现与开发。
近年来，将计算机科学应用于生物学领域的人士不难筹集资金，将其创新成果直接推向商业市场。当初的前景原本很简单：只要获取大规模数据集，机器学习就能解决新药发现、开发和测试中长期存在的难题。
然而，许多早期药物研发项目都遭遇了挫折。该领域和患者都需要理解其中原因，并解决这些日益显现的成长阵痛，这一点非常重要。迄今为止，我们已发现通往成功的五大关键障碍，并说明了如何克服这些障碍。
1. 患者数据至关重要
在科技和生物技术领域，将创新专业知识从学术实验室转化为解决具有明确定义数据集的技术问题，是一条已被证实的成功路径。然而，将人工智能（AI）应用于医学（常被称为“techbio”）则更多地关乎广义上的“生物”，而非“技术”本身。
要取得成功所需的数据往往更加多样，来源更加广泛，而且关键在于必须来自处于多种医疗环境复杂情境中的真实患者。
过去，许多人首先求助于手边最现成、最简便的资源：细胞系、化学文库和小鼠模型。然而，这恰恰辜负了AI的新颖潜力。如今，我们首次能够大规模分析真正海量且相对新型的患者数据，从数字病理切片到基因组或蛋白质组图谱皆在其列。换言之，我们不再需要依赖对人类生物学的模型简化。
而且，既然一切都以患者为中心，数据也必须如此。这意味着要超越数据抓取和模型系统，让数据的来源患者，以及与他们合作的医生和专家积极参与其中。
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2. 保持与学术界的紧密联系
在医学实践中，人类智慧需要先于人工智能发挥作用，并在其之后继续发挥作用。大学和研究型医院正是人类智慧的汇聚之地。因此，要提升AI在打造更优质医学方面的成功率，一个关键因素在于与大学和研究型医院建立深入且长期的合作伙伴关系。
这不是单向的道路，而是一张由学术界、制药企业和techbio公司之间持续互动所构成的宽阔网络。隐私保护型联邦学习等新型互动方式，使得无需移动数据，即可在海量多模态数据集上远程训练机器学习模型成为可能。这能够推动基础研究、诊断和药物发现，为患者带来源源不断的益处，同时保护隐私，并最大限度地利用更加多样的数据。
3. 多维问题需要多模态数据
在医学AI发展的当前阶段，我们可以确信地说，AI确实为我们提供了一种观察人类生物学的全新视角。
例如，一张数字病理切片所包含的数据量相当于一部完整长度的电影，而只有机器学习才能充分利用其中的全部信息。然而，要理解疾病并能够改变其进程，就必须在每一个尺度上把握生物学的复杂性，从分子到细胞、组织、疾病微环境，直至整个机体。
为此，我们必须开发超越单模态任务的AI。我们需要处理医学影像与最新的分子谱分析技术相结合，这些技术能够记录生物分子的活性与位置（称为空间组学），从而弥合微观与宏观之间的鸿沟。当AI与此类数据集相结合时，我们便能够理解从疾病易感性到疾病进展及治疗的全过程。
4. 提高临床试验的成功几率
绝大多数实验性疗法都在临床试验中失败。这对社会和行业而言都代价高昂。能够惠及患者的潜在有效治疗方案因此减少，而这些失败的代价还会挤占原本可用于资助众多未满足需求领域新项目的资源。
造成这一现象的主要原因在于试验本身的设计结构。在理想情况下，药物应针对明确界定疾病的潜在生物学机制发挥作用，并且只在患有该疾病的人群中进行测试。这样，临床试验就可以规模很小，且几乎总能成功。然而在实践中，我们对疾病本身、药物的作用机制，或试验参与者的具体疾病类型，所知远不及我们应当掌握的程度。
AI能够帮助我们更好地落实这些步骤，其效果远超几年前我们的预期。机器学习首次使我们能够绘制完整的疾病进程图谱。最终，这将为我们带来令人振奋的新疗法。
但即使在今天，即便使用现有药物，我们也可以借助AI驱动的诊断技术，更准确地诊断患者，招募最有可能对临床试验产生响应的人群，甚至优化试验协变量（这些协变量常常削弱试验的统计效力），从而使成功的几率更有利于我们。
5. 将监管机构视为创新的合作伙伴
在展现巨大潜力的同时，AI也带来了监管方面的挑战，包括算法的潜在偏见、个人数据的恰当使用，以及最为重要的确保患者获益。
欧洲药品管理局（EMA）和美国食品药品监督管理局（FDA）等监管机构正高度关注这些新技术，并运用其审慎且基于风险的方法来推动精准医学创新。可以理解的是，对AI/ML驱动型医学的关注度提升，应有助于缩小临床试验队列规模、提高审批通过率，并降低总体成本。
行业可以通过在研究中清晰展示潜力和任何风险，为监管机构提供助力。可解释人工智能和良好实践（GxP）标准提供了有益的指导框架，而经过同行评审、已发表的成果则有助于巩固最佳实践、问责机制和公众信心。
归根结底，以患者为中心的研究和伦理方法将塑造创新格局，并始终优先考虑更好的健康与医疗服务。这将加速AI的成功应用，从而改变我们发现、测试新疗法并将其推向市场的方式。
