将一种新药从实验室推向市场耗资巨大且耗时漫长，而且这些因素还在随时间推移而不断增加。
在临床开发流程中更多地使用生成式人工智能（genAI），有助于降低成本、节省时间，并生成更具代表性的临床试验数据。
一份最新报告概述了生成式AI有望通过五种方式改变全球临床试验，以及如何克服主要障碍使之成为现实。
从药物发现到患者可及，这一过程复杂、成本高昂且耗时漫长。尽管生成式AI（genAI）正在改变临床前药物发现，但临床开发环节同样亟需类似的变革，因为该环节以效率低下而闻名。
最新报告《智能临床试验：利用生成式AI加速治疗创新》由世界经济论坛与咨询公司ZS共同发布，探讨了生成式AI如何克服临床试验中的这些挑战。生成式AI有潜力彻底改变临床开发，而若干关键步骤将有助于释放其全部影响力。
临床试验创新之路漫长
将药物从实验室推向市场是一个艰巨的过程，通常需要八至十二年，且成本往往高达25亿美元以上——而且这些数字还在持续攀升。过去二十年间，成本增长了3倍，与此同时，第三期临床试验的持续时间已从约2010年的2.25年延长至2021年的3.25年。即便财务和时间投入不断增加，临床试验——其占美国制药公司研发预算的近40%——仍然饱受90%的失败率之困扰。试验还常常排除服务不足的人群，从而加剧了医疗服务中的不平等。
这些低效不仅造成经济损失，还会延迟救命治疗的可及性。尽管去中心化临床试验和数字终点等重大举措试图解决临床开发的某些方面，但将生成式AI应用于改进临床开发的潜力依然巨大。
生成式AI：变革的催化剂
临床开发由一系列相互关联、相互重叠的流程构成——所有流程都在不同程度上影响试验的成败，而且所有流程（同样在不同程度上）都亟待通过生成式AI实现变革。基于对十余位临床开发专家的访谈，我们确定了五个最有可能通过生成式AI实现变革的流程。
1. 临床试验设计
临床试验设计因其复杂性以及改进所带来的巨大收益，常被视为临床开发变革的“圣杯”。当前方法依赖人工、易出错且耗时长，导致代价高昂的延误。通过利用非结构化数据、真实世界证据和监管指南，企业可以简化试验设计流程。这将缩短时间线，并可节省数亿美元。
2. 试验可行性与研究中心选择
患者招募占临床试验成本的高达40%，然而研究中心的选择仍基于有限的数据，并依赖过时或临时性的流程。借助生成式AI，试验申办方可以分析运营数据、疾病流行率和实时真实世界证据，以优化研究中心选择、预测招募潜力，并确保各中心具备成功开展研究所需的资源和能力。
3. 患者招募与留存
招募方式缓慢以及纳入标准过于狭窄，导致临床试验患者入组面临挑战。临床试验研究中心的高工作负荷及其面临的困难加剧了这一问题，降低了工作绩效和患者满意度。可以利用更多数据来源和预测性AI来识别范围更广、更具多样性的参与者群体，同时应用模型预测患者脱落风险，并制定量身定制的干预措施，以保持参与者的积极性。
4. 数据分析
试验数据日益复杂，需要更高效的分析技术。生成式AI可以自动完成数据清理和统计编程等常规任务，减少人为错误并加快决策速度。与此同时，它还能通过显著缩短数据收集与作出知情决策之间的时间，在整个开发生命周期中挖掘洞见。
5. 监管提交与审评
监管提交在很大程度上是孤立且依赖人工的工作，导致效率低下、错误频出并造成重复劳动。未来，生成式AI可以自动将数据转换为所需格式、标记遗漏项、按需进行交叉核对，并确保符合监管要求。这将减少监管机构要求补充信息的需求，而此类要求会给临床试验服务提供方带来额外成本。
生成式AI应用的障碍
企业已在人工智能和生成式AI上投入巨资，以加快新药的研发与交付，但重大挑战依然存在。例如，缺乏标准化的数据共享、数据质量参差不齐，以及缺乏数据共享的激励机制，都可能削弱AI的变革潜力。各地区法规的差异也带来了合规复杂性，可能阻碍生成式AI对临床试验的变革。
我们的研究还表明，既精通人工智能又熟悉临床开发的专业人才匮乏。此外，对短期成果的关注以及普遍的风险规避心态，使得临床开发团队常常固守现状，而不愿冒险尝试生成式AI等尚未经证实的方法。在生成式AI方面，外部信任也存在缺口——从监管机构到患者乃至更广泛的群体，相关利益方都需要确保AI输出安全、公正且符合伦理。
加速在临床试验中应用生成式AI
充分释放生成式AI的潜力，可以避免数十亿美元的浪费性成本，同时加快救命治疗的交付。生命科学企业、政策制定者、监管机构、科技公司和非政府组织都必须在克服这些障碍中发挥作用。
政策制定者和行业领袖必须明确并推行关于数据收集、共享和质量的清晰标准。此外，行业还必须就在设计和执行临床研究时，哪些数据是为决策过程提供依据所必需的，达成一致。政府还必须投资建设基础设施，以实现临床数据的安全汇总与共享。
公私合作将有助于协调各利益相关方的利益、减少碎片化，并在整个医疗生态系统中培育创新文化。培训项目和认证可以使临床试验团队具备必要的专业能力，从而在不危及患者安全的前提下将生成式AI融入临床开发。与此同时，监管框架必须在AI透明度需求与数据隐私问题之间取得平衡，以促进透明度。
将生成式AI融入临床试验不仅是一项商业创新，更是一种必然要求，因为医疗成本持续攀升，全球健康状况停滞不前。这意味着，借助生成式AI优化临床开发既是道义上的必然，也是经济上的当务之急。通过以AI重塑试验并协同构建支持性生态系统，我们可以推动开启治疗创新的新时代，造福患者、医疗服务提供者和整个社会。
