女性与男性之间健康差距的结构性和系统性驱动因素已有大量研究记录。
在科学、技术和数据领域的最新进展推动下，生物制药研发迎来了前所未有的机遇，有助于缩小这些差距。
各界领袖将齐聚2026年世界经济论坛年会，探讨人工智能及其他新兴技术的合乎伦理的应用，如何转化为应对此类现实挑战的解决方案。
我职业生涯早期是一名研究癫痫的神经科学家，曾在一家慈善机构担任志愿者，负责为新确诊的患者及其家属提供热线服务。我很快看到了这种疾病对日常生活的影响——它影响工作、社交活动，尤其影响那些想要组建家庭的女性。
当时，许多抗癫痫药物，尤其是较早的药物，存在较高的出生缺陷风险。一些从业人员建议患有癫痫的女性不要生育，尽管有证据表明，只要采取正确的治疗方案，许多人其实可以安全生育。那段经历给我留下了深刻印象，也让我认识到，过度简化的做法和系统性盲点会造成严重的护理缺口。
论坛如何通过合作帮助领导者加强卫生系统
健康与医疗中心将各方领导者联系起来，共同理解全球卫生系统面临的挑战，包括可及性、公平性、韧性和防范准备能力。
通过值得信赖的对话和公私合作，该中心助力各方伙伴围绕共同优先事项达成一致，推动集体行动，以改善健康成果。
如今，女性与男性之间健康差距的结构性和系统性驱动因素已有大量研究记录，世界经济论坛也对此进行了研究。在生物制药研究与开发（R&D）领域，我们在科学、技术和数据领域的最新进展推动下，迎来了前所未有的机遇，有助于缩小这些差距。
要真正推出具有创新性、产生实际影响的药物，我们必须将有意义的患者代表参与纳入研发的每一个阶段，从临床前研究到临床试验，再到上市后研究。问题在于：在实践中，缩小性别健康差距究竟意味着什么？
以纳入性别因素的研究采取行动
女性的健康需求远不止于怀孕和分娩。许多疾病对女性的影响尤为严重，尤其是自身免疫性疾病，据估计，全球受其影响的人数达2.3亿人，在美国，它是仅次于癌症和心脏病的第三大常见疾病类别。
总体而言，女性约占自身免疫性疾病患者的80%，但差异十分显著：约90%的红斑狼疮患者为女性；女性患干燥综合征的可能性最高是男性的16倍；女性患慢性自发性荨麻疹（慢性风团）的可能性是男性的两倍。
这些差异表明，在药物发现和开发过程中，有必要考虑性别特异性因素。我们公司应对这一挑战的方法是，首先深入理解从原子和分子层面到患者及系统层面的各类疾病。这包括在临床前研究的最早阶段就优先考虑代表性；例如，选择能够最大限度降低在女性高发疾病中产生混杂数据风险的临床前模型。
重要的是，我们正与整个行业合作，提高对最佳实践的认识并推动其应用。我们致力于倡导开展更具代表性的临床前研究，改进动物和细胞模型，更加关注基因变异，并采用更好的数据和旨在减少数据偏差的算法等。若能广泛应用这些原则，有助于我们的行业研发出更安全、更有效的药物，从而改善所有患者群体的治疗效果和生活质量。
利用数据和人工智能
数据和人工智能为缩小性别健康差距提供了强有力的机遇。然而，如果健康数据未能准确捕捉并反映性别差异，人工智能模型可能会延续偏见，并加剧差距。
为此，生物制药企业正在投资建设稳健的数据平台。我们公司的一项重要举措是Data42，这是一个内部数据湖，将诺华数十年积累的临床前和临床数据汇集成一个单一、可访问的资源库。这一由人工智能驱动的“宝库”包含性别、年龄、家族病史、疾病状况等方面的标注。它涵盖数千项临床试验的数据，代表超过一百万名匿名患者，并包括来自数亿以上人群的真实世界证据，使团队能够高效地检验科学假设。
这类资源有助于我们构建能够更好地考虑性别相关差异的人工智能模型。例如，一项外部临床前研究提示，一种常用药物可减轻雌性动物模型中的神经炎症。我们借助Data42研究了该药物是否可能为患有某种神经系统疾病的女性带来更大获益。
真实世界和临床数据证实，该疾病在女性中的发病率约为男性的三倍，但我们发现，该药物的潜在临床影响并不存在性别差异。这一由数据得出的洞见表明，临床前信号可能无法转化为人类治疗效果，并帮助我们将精力转向其他项目。
创新临床试验
一旦候选药物进入人体试验阶段，临床试验中的代表性便至关重要。应主动研究基于性别的差异，包括怀孕和哺乳期情况。这有助于减少可能导致疗效欠佳或不成比例副作用的盲点。
国际人用药品注册技术协调会（ICH）近期发布的指导意见强调，受试者的选择应与药物拟使用人群的构成相匹配，以确保研究结果具有普适性。这对于那些对女性影响尤为严重的疾病而言尤为重要。例如，在我们近期开展的一项慢性自发性荨麻疹3期临床项目中，我们按照美国真实世界疾病患病率的比例招募了女性受试者，这有助于我们更好地了解药物的安全性和有效性。
更广泛而言，我们正致力于通过以下方式使临床研究的各个阶段更具包容性：加强与患者组织、医疗机构和社区团体的合作；探索替代性招募模式和创新性研究设计；并为新的指导原则和标准贡献力量。
超越临床试验
研发工作在试验结束后仍在继续。缩小健康差距需要持续从患者身上学习。我们分析终点指标、收集试验设计反馈、记录患者的真实生活体验等。即使是看似微小的细节也可能很重要。以可穿戴设备为例，如临床试验中用于心电图测量的胸部监测仪。针对胸型各异的人群，其舒适度和佩戴便利性等因素，可能会影响所产生数据的质量。
我们通过内部人工智能驱动的“患者洞察导航”等项目捕捉此类洞见，确保研究人员能够便捷地获取相关信息，从而有助于改进未来的试验设计。结合Data42及其他资源，这使我们能够积累关于患者最关心事项的机构知识，并有助于消除女性及其他代表性不足患者群体在入组和留存方面的障碍。
上市后研究和安全性监测同样重要，它们提供的真实世界证据能够揭示不同亚人群之间的差异，并为未来的研发指明方向。例如，我们的妊娠结局强化监测项目（PRIM）是一项旨在收集妊娠数据的计划，为医疗专业人员、患者和致力于开发下一代药物的科学家及时提供证据。
弥合性别健康差距并非可有可无，而是实现更好健康成果和更健康未来的根本所在。弥合这一差距将改变数十亿女性的医疗状况，并释放巨大的社会价值。麦肯锡健康研究院估计，到2040年，其经济影响可达每年1万亿美元。
我们当下在生物制药研发领域做出的决策——研究什么、纳入谁，以及如何设计和测试药物——已在塑造女性健康的未来。这就是我们采取行动的方式。
