我们正经历医疗健康领域的新一轮创新浪潮,这一浪潮有望打造世界有史以来最智能、互联程度最高、效率最高的医疗体系。颠覆性的新技术和新疗法正在改变医疗实践,极大地改变了患者体验,并为更多突破创造了条件。
数据证明了这一点。去年,创纪录的 61种药物 在全球上市,相比之下,前十年的年均数量为34种。超过 40%的此类疗法 用于治疗罕见病或难治性疾病,包括丙型肝炎、B群脑膜炎球菌感染和转移性黑色素瘤。更多新突破也即将到来。据估计,目前全行业在研药物中约70%可能是“同类首创”疗法,即采用全新的疾病作用机制。
这一轮创新浪潮主要归因于三个关键因素:治疗个性化的能力、加快疗法上市速度的能力,以及患者参与度的提升。
首先,基因组学知识的重大进展(具体而言,即疾病在基因层面于体内表现和发展的方式)正在提升我们在各个阶段针对疾病进行干预的能力,并改善患者体验。例如,基因标记物可以指示哪些患者可能从某种药物中获益,从而改善疗效,同时使患者得以避免那些可能无效的治疗所带来的潜在痛苦副作用。
对于早期乳腺癌患者,基因标记物可显示化疗是否可能产生效果,或者仅采用激素疗法是否为更佳选择。诺华研发的一种新型肺癌药物,仅对携带特定基因突变的非小细胞肺癌患者有效。
运用基因组学专业知识改善医疗保健才刚刚开始。一个有前景的研究方向是CRISPR,这一前沿工具可使我们删除、修复或替换导致疾病的基因。随着我们对特定患者疾病特征的认识日益精确,治疗将变得日益有效,并降低副作用风险。
此外,对疾病认识的进步正在提高药物研发过程的效率,使新的创新成果得以更快地上市。例如,基因检测正被用于预先筛选临床试验参与者,从而缩短招募时间。采用这一方法,研究最快可在三周内启动,而标准试验平均需要34周。再加上我们能够更快速地分析数据,并对剂量做出更精准的决策,临床试验时间框架便大幅缩短。
最后,实时数据和新兴技术工具有望提高患者参与度和依从性,尤其是对于因非传染性疾病(NCDs)而患有慢性病的患者。随着全球人口老龄化,非传染性疾病的发病率预计将上升,到2030年,每年将造成 5200万例死亡 。超过80%的非传染性疾病死亡是由心血管和呼吸系统疾病、癌症及糖尿病等慢性病所致。
目前,不遵医嘱服药是治疗非传染性疾病的一大主要问题。例如,美国依从性最低的糖尿病患者,每年住院风险为 30% ,而依从性较高的患者住院风险为13%。这意味着医疗体系将付出巨额成本:每年在美国约为 2000亿美元 ,在欧盟约为 1250亿欧元 (1330亿美元)。能够让患者参与自身医疗、并使用药方案的遵守更加顺畅的技术,有望改善疾病管理、减少住院并降低成本。
当今医疗领域的变革性进展,很大程度上得益于新的基因组学信息、可实时影响决策的大数据的可获得性、更具针对性和个体化的疗法,以及更智能、互联程度更高的医疗服务体系。但这些仅仅是开始。随着科学与技术的融合,还可以预期将出现更多突破,尤其是在非传统参与者进入医疗健康领域之际。在此过程中,医疗企业与科技企业之间的合作将变得愈发重要。
医疗健康领域正处于激动人心的时期,众多颠覆性创新即将到来。对患者和医疗服务提供者而言,这都是非常好的消息。
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作者:Joseph Jimenez,诺华首席执行官。
图片:在这张图片插图中,铝箔板包装的药片和胶囊摆放在一张桌子上。REUTERS/Srdjan Zivulovic.


