美国总统唐纳德·特朗普近日告诉美国国会,美国人必须“努力压低人为抬高的药价,并立即采取行动”。他说得没错:在美国,处方药价格十分高昂,这一现实引发了公众的强烈愤怒。但在解决这一问题时,特朗普必须谨慎行事,避免损害科学创新。
未满足的医疗需求、创新与高药价之间的关系错综复杂,也充满政治争议。例如,1983年美国《孤儿药法案》的出台成功推动了罕见病治疗方法的开发。但是,尽管该法案为企业研发提供了减税等经济激励措施,最终开发出的治疗药物仍价格惊人。一些企业还钻制度空子,将旧药重新包装成价格高得多的孤儿药,这种做法加剧了公众的愤怒。
无论这种愤怒在多大程度上情有可原,现实是,发现和研发新药的过程极具挑战且充满风险。许多疾病背后的异常机制仍是谜团,而要开展既符合伦理又有效的实验性医学研究也很困难。
因此,药物研发过程很容易失败。进入临床试验阶段的100种抗癌药物中,最终只有7种获批上市。大多数药物在此之前就已失败。这一切都需要资金。
审批流程也进一步推高了药价,特朗普称其“缓慢而繁琐”。当然,审批流程旨在保护消费者,但这并不能改变创新者为此付出的高昂成本。将所有这些成本加在一起,制药行业研发支出最高的15家企业,平均每成功开发一种新药就要投入约30亿美元。
但创新并非只有大型制药企业在推动。恰恰相反,药物开发领域的创新历来由小型独立企业主导,例如我担任首席执行官的银溪制药公司(Silver Creek Pharmaceuticals)。这类企业随后会将研发出的药物,甚至整个公司,出售给大型企业。
为了获得投资,我这样的企业必须证明,药物上市后的回报将远远超过失败尝试所付出的成本。治病救人虽是道德上的迫切要求,却不会因此带来特殊待遇。在寻求资金时,我们与其他行业争夺同一批资本,例如游戏行业。该行业能为投资者带来丰厚回报,但对人类的益处却值得商榷。
一种新药的价格会直接影响为下一种药物的研发提供资金的可用资本。这对所有医疗保健体系都很重要,对美国尤为如此,因为包括制药领域在内的科学创新,是美国的主要竞争优势,也是其对世界最重要的贡献之一。
我关于高药价是创新代价的论点,或许会让制药业游说人士感到宽慰。但我们不能忘记问题的另一面:确保需要药物的人能够获得药物。
我曾在一个在许多方面体现了这一另一项迫切要求的体系内工作20年,那就是英国国家医疗服务体系(NHS)。在此期间,我担任所在医院药品使用委员会主席,负责挑选值得用有限药品预算采购的新药。我们的标准很简单:安全性、疗效和性价比。尽管我的职责已经改变,但我对药品性价比的看法并未改变。
有时,医学界同事会感到沮丧,因为我们无法为他们提供最新的“神药”,其价格实在太高。和整个NHS一样,我们必须充分利用预算,大力改用仿制药,并管理处方医生可选择的药品。我为我们在不让医院陷入财务困境的情况下,为患者争取到真正创新药物的成绩感到自豪。
在药品定价问题上,我的出生国和我移居定居的国家显然选择了不同道路。我们可以从两种经验中汲取教训。
在英国,国家实际上决定哪些药物胜出。虽然这扩大了许多人获得药物的机会,但也意味着相当大的成本(因为决策过程中存在延误和游说的空间,且由非专业人士作出决定),并限制了创新。不过值得指出的是,NHS覆盖了英国100%的人口,个人自付费用很少甚至没有;按国内生产总值(GDP)占比计算,其医疗保健支出还不到美国的一半。
在由自由市场决定药价的美国,结果是价格更高,并由保险、税收和共同支付承担。这使制药创新得以持续,却也让一些美国人难以负担所需药物。从这个意义上说,美国人实际上(而且不公平地)承担了为未来药物创新提供资金的重担,而这些创新将惠及全世界。
特朗普政府如今面临两难。如果平均药价不降低,公众愤怒就会持续加剧。如果不加区分地大幅削价,资本就会大量流出美国,转向更支持药物开发的国家,或者彻底退出药物开发领域。
因此,特朗普政府应鼓励医疗保健行业各领域的代表开展理性讨论。为防止讨论沦为民粹主义或行业游说的工具,应借鉴NHS等体系的经验(特朗普过去曾称赞过NHS),探讨如何降低整体医疗保健支出,并善用性价比高的创新。
只有采取这种开放而细致的方式,才能兼顾确保美国人获得药物与维护美国竞争优势及其对世界贡献这两项要求。特朗普政府应率先推动这一努力。




