本月早些时候，一群顶尖生物学家呼吁 停止 在人类身上使用一种强大的新型基因编辑技术。这种方法以缩写 CRISPR 而闻名，可精准编辑与特定性状相关的基因，而这些性状可能遗传给后代。
在这篇解读中，我们将探讨这项技术的起源、潜力及其引发的一些问题。
手术般的精准度
CRISPR 是“成簇规律间隔短回文重复序列”的缩写，指的是细菌用来抵御有害感染的一种天然防御系统。
细菌会受到其他微生物感染，这些微生物称为 噬菌体，简称 phage。2010 年前后，由加州大学伯克利分校的 Doudna 博士和瑞典于默奥大学的 Charpentier 博士分别领导的两个研究团队阐明了这一机制的复杂细节。
CRISPR 系统能够识别外来入侵者 DNA 的特定模式，并通过将入侵者的 DNA 切割成片段使其失去作用。细菌靶向并切割特定 DNA 的方式，让科学家看到了它在其他应用领域的潜力。
2013 年，由麻省理工学院 Zhang 博士领导的一个研究团队，以及由哈佛大学 Church 博士领导的另一个研究团队，成功改造了这一基本机制，使其成为一种强大工具，如今可在任意指定位置切割人类基因组 DNA。
在特定位置切割 DNA 或基因，是改变基因组结构的基本要求。可以改变切割位点周围的 DNA，从而改变由此产生的细胞或生物体的生物学特征。这相当于一把手术激光刀，能够让外科医生精准切除有缺陷的身体部位，并用新的或修复后的部位替换它们。
基因发现工具
科学家长期以来一直在寻找这类用于活细胞的基因组编辑工具。另有两种技术可实现同样的结果，分别称为 锌指核酸酶 和 TALEN （转录激活因子样效应物核酸酶）。然而，CRISPR 技术更容易制备和操作。这意味着大多数生物学研究实验室都能开展 CRISPR 实验。
因此，世界各地的科学家迅速采用了 CRISPR 技术，并将其用于各种测试。研究已证明，它能有效编辑大多数实验生物的基因组，包括来源于昆虫、植物、鱼类、小鼠、猴子和人类的细胞。
如此广泛的成功在短时间内取得，意味着我们已进入基因组编辑的新时代。这预示着生物医学研究将快速发展，并为各种人类疾病带来新的治疗方法。
CRISPR 技术为科学家提供了一种新工具，使他们能够探究一些最根本的问题，而这些问题过去难以回答，甚至无法回答。
例如，许多年前人类基因组 DNA 的完整序列就已解读出来，但 DNA 片段中蕴含的大部分信息仍基本未知。如今，CRISPR 技术使科学家能够研究这些基因的功能。通过删除或替换特定 DNA 片段，并观察由此产生的细胞所出现的后果，我们现在能够将特定 DNA 片段与其生物学功能联系起来。
最近，研究人员已成功利用 CRISPR 技术生成具有所需基因组改变的细胞，甚至完整动物。这对各种生物医学研究极具价值，例如帮助理解特定 DNA 变化与人类疾病之间的因果关系。以这种方式研究 DNA，也能揭示疾病发生发展的机制，并为开发可消除特定疾病症状的新药提供见解。
鉴于这项技术对医学科学影响深远，许多生物技术和制药公司如今已获得 CRISPR 技术许可，用于开发商业产品。
例如，生物技术公司 Editas Medicine 于 2013 年成立，具体目标是利用 CRISPR 技术为人类遗传性疾病开发疗法。
然而，利用 CRISPR 技术开发的产品尚未获得 FDA 批准并进入市场。
呼吁制定伦理准则
借助 CRISPR 技术，科学家如今可以通过操控生殖细胞、受精卵或胚胎，改变包括人类在内的整个生物体的基因组构成。这些特定遗传性状随后会代代相传。这让人们有望治愈导致各种人类遗传性疾病的基因缺陷，例如囊性纤维化、血友病、镰状细胞性贫血、唐氏综合征等。
目前的基因疗法通过引入已校正或具有功能的基因，暂时修复缺陷细胞或器官；与之不同，CRISPR 技术有望纠正生殖细胞中的缺陷，从而产生不携带缺陷基因的后代。换言之，它可以消除人类遗传性疾病的根本原因。
因此，从理论上说，人们认为有益的遗传特征，例如更高的智力、更好的体貌和更长的寿命，也可以通过 CRISPR 介导的生殖细胞改造引入个体基因组。
然而，科学家尚未充分了解编辑人类基因组可能产生的所有副作用。此外，目前也没有明确的法律对此类尝试进行监管。
正因如此，该领域的一些知名科学家团体 最近发起呼吁 ，要求为此类生殖细胞改造制定伦理准则。他们担心，不受控制的实践可能最终导致无法预见的灾难性后果。
这些准则呼吁强烈反对为人类临床应用而尝试改造生殖细胞基因组，直至科学和政府组织广泛讨论此类操作的社会、环境和伦理影响。
毫无疑问，在精心制定且获得广泛认可的规则指导下，这项令人振奋且具有革命性的 CRISPR 技术将有益于全人类的福祉。
本文由 The Conversation合作发布。本文的发布并不意味着世界经济论坛认可其中的观点。
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作者：Shouguang Jin 是佛罗里达大学分子遗传学与微生物学教授。
图片：人类遗传物质储存在慕尼黑的一家实验室。路透社/Michael Dalder。
