我们都知道，收件箱被垃圾邮件塞满有多么烦人。幸运的是，如今的电子邮件服务商都设有过滤器，可以拦截垃圾邮件。因此，垃圾邮件文件夹往往越积越多，里面的邮件永远不会有人阅读。
但偶尔，一封重要邮件也会被过滤器拦下，遭到不该有的忽视。
我们可以把人类基因组想象成一台不断发送大量电子邮件的服务器。这些信息平均长达2,000个字母，而这些“字母”由不同类型的 碱基组成，其中一些以 RNA的形式包装起来。
大约二十年前以前，人们认为一种名为微小RNA（microRNA，简称miRNA）的 RNA是基因组中的垃圾邮件，没有生物学功能，因为它们非常短，只有18–25个字母长。但如今我们知道，这些miRNA并非垃圾，它们在调节DNA其他部分的活性方面发挥着非常重要的作用。
中心法则
1953年，美国生物学家詹姆斯·沃森和英国物理学家弗朗西斯·克里克发现了 DNA的结构 ，这是科学史上最重大的发现之一。
这一发现催生了分子生物学领域。由此提出了“中心法则”：我们的遗传信息以DNA代码的形式储存，随后转录为RNA信息（mRNA）。
微小的蛋白质工厂——核糖体——随后读取mRNA。它们解读这些信息并制造蛋白质，而蛋白质是生物体运转的主力。这些活动持续不断地在我们的细胞内进行，一切都始于基因组。
细胞中蛋白质编码基因和非编码基因的形成
作者提供
你的基因组以大约20,000个基因的形式，包含细胞运作所需的全部指令。但令人惊讶的是，这些基因仅占整个基因组的 约2% 。那么问题是：我们DNA中剩下的98%究竟有什么作用？
重设垃圾邮件过滤器
对生物学家来说，那些被误判为垃圾邮件、因而遭到忽视的重要邮件就是miRNA。直到1993年，首个具有功能的miRNA——lin-4——才正式被发现。当时，科学家研究线虫秀丽隐杆线虫（Caenorhabditis elegans）的发育，发现lin-4 抑制了蛋白质合成 ，而该合成由lin-14基因控制。
随后他们发现，miRNA可以与mRNA直接结合，阻止其制造蛋白质。因此，它实际上会抑制某个基因的活性。这一发现首次证明，miRNA能够负向调节编码蛋白质的RNA。
由此看来，被视为“垃圾”的基因组98%部分或许终究具有某种功能。
第二种miRNA 又过了七年才被发现。但此后，科学家已发现 超过1,800种 人类miRNA。如今我们了解到，miRNA控制着许多对细胞生命至关重要的基因和过程，例如新陈代谢、发育和免疫系统。
二十年前，人们认为基因和蛋白质是决定身体内各种活动的关键角色；如今，miRNA则被视为幕后操纵者，在分子生物学的舞台上牵动着各种基因。
miRNA与癌症
miRNA的一项前景广阔的应用，是将其用作癌症的 生物标志物 和治疗手段。
一项2002年的研究发现，在 68%的慢性淋巴细胞白血病病例中，两种miRNA发生了缺失。癌症常会有策略地抑制基因组中肿瘤抑制基因所在的部分。有趣的是，研究人员发现，这些区域往往编码miRNA，因此他们发现了 miRNA与癌症之间存在强关联。
miRNA一个令人着迷的特点是，它们控制着人类基因组中60%的基因。其奥秘在于它们具有广泛的结合能力。一种miRNA可以与多种mRNA结合并抑制其表达。这表明，癌症治疗的未来可能在于基于miRNA的药物：它们能够靶向多个基因，从而影响涉及癌症的多条通路。这将使我们不再局限于“一种药物、一个靶点”的方法。
miRNA用于癌症治疗仍处于起步阶段，但潜力巨大。主要挑战之一，是开发出稳定且没有副作用的miRNA。
迄今已有一些成功案例。其中最值得一提的是 MRX34，这是一种基于miR-34、用于治疗肝癌的疗法，已被证明能够阻止癌细胞生长。目前它正在接受早期临床试验。
此外还有 Miravirsen，同样以肝脏为靶点，基于miR-122。在中期临床试验中，它已在肝癌患者身上显示出巨大疗效。
近几年，科学界对miRNA的兴趣呈指数级增长，研究人员纷纷投入竞赛，力求开发出有效且实用的miRNA癌症疗法。
miRNA远非垃圾邮件；它们是重新定向其他信息的指令，使某些活动得以继续，另一些则彻底停止。如今生物学家更新了过滤器，正逐渐认识到miRNA的强大力量。
本文与 The Conversation合作发表。阅读 原文。
本文的发表并不代表世界经济论坛认可其中的观点。
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作者：Pamela Ajuyah是悉尼科技大学分子生物学博士生。Nham Tran是悉尼科技大学实验室负责人。
图片：这张未注明日期的艺术家示意图展示了DNA双螺旋，由美国国家人类基因组研究所提供给路透社。REUTERS/美国国家人类基因组研究所/资料图片
