此前，中国科学家首次使用基因编辑技术修改了人类胚胎的基因组，引发了广泛关注。
但这项 新技术（被称为“本世纪最大的生物技术发现”）也带来了副作用，包括危险的突变（即基因调整），这些突变可能导致疾病，甚至死亡。
现在，据一项新研究称，科学家认为他们已找到一种方法，可以预防其中部分意外后果。该研究昨天发表于《 Human Gene Therapy》杂志。
要理解这些后果，首先需要了解这项技术本身。
这项技术被称为CRISPR-Cas9，基本上是一种将DNA片段“剪切并粘贴”到基因中的方式。它是 意外发现的 ，发现者为加州大学伯克利分校的生物化学家Jennifer Doudna，以及她的合作者、德国亥姆霍兹感染研究中心的Emmanuelle Charpentier。
基因编辑的工作原理
细菌数百万年来一直利用这一技术保护自身免受病毒侵害。当它们检测到病毒的部分DNA时，会将其剪切并粘贴到自身基因组中，以便下次遇到入侵者时能够识别它们。
几年前， Doudna及其同事意识到 这种自然发生的剪切粘贴过程可用于改变任何细胞的DNA序列。 这是一项改变游戏规则的突破：理论上，这意味着可以剪除有缺陷的基因，并用健康的版本将其替换。
不幸的是，这一过程可能导致一些基因突变，即组成DNA链的碱基对顺序发生变化。即使是最微小的突变也可能造成致命后果：单个基因的突变就可能导致囊性纤维化，这是一种危及生命的肺部和消化系统疾病。另一方面，这些突变也可能是有益的。在这种情况下，希望引发特定突变的科学家可以将所需的DNA序列替换到被剪除的DNA位置。
迄今为止，该技术已应用于奶牛、猪、猴子，并且至少在 一项备受争议的近期研究中用于人类。
许多研究人员已 对篡改人类胚胎的伦理和安全性表达了强烈担忧 ，尽管这些特定胚胎之所以被选中，是因为它们无法存活。其中一个问题是，中国研究人员使用该技术时，产生的错误过多，不足以被视为安全的 人体医疗应用。
迈向更安全的一步？
哈佛医学院的研究人员本周表示，他们找到了一种方法，可将这些 不需要的突变 减少40%。
该研究涉及两类人类细胞：癌细胞（因其快速生长和繁殖能力而重要，常用于遗传学研究）和胚胎干细胞（因其能够发育成任何类型的组织而重要，可用于研究人类发育）。
该过程涉及两项关键差异：
首先，研究人员使用了一种特殊版本的Cas9酶，它能够结合DNA但不能切割DNA。由于这一特性，该酶被称为“失活”的。为了切割DNA，他们使用了另一种名为Fok1核酸酶的酶，该酶由两个可结合在一起的片段组成。研究人员在论文中写道，这一改变使其在靶向特定DNA序列方面成为更精确的方法。
接下来，研究人员使用了缩短版的向导RNA（即靶向基因组中所需部位的遗传链）来寻找要修改的DNA。在他们的研究中，使用这些较短的RNA仍能产生所需的DNA改变，但不需要的突变较少。
为衡量其方法的准确性，团队使用了一种他们自行开发的基因测序技术，该技术可检测DNA两条链上的非预期断裂。
研究人员指出，尽管改良后的技术显著减少了大量不需要的突变，但DNA的两个部分仍出现了零星突变。
以下视频介绍了基本的基因编辑技术：
本文与 Business Insider合作发布。刊发本文并不意味着世界经济论坛认可其中观点。
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作者：Tanya是Business Insider的科学记者，专注于生物学与科技的交叉领域。
图片：2007年1月23日，一位母亲在中国东部浙江省杭州市的一个火车站等待登车时，微笑着看向她的婴儿。REUTERS/Lang Lang。
