本文与 Project Syndicate合作发表。
随着 “价格暴利”做法 由少数制药公司实施并登上新闻头条，这一故事中一个令人不安的方面仍未得到充分关注。现有药物（包括仿制药）价格的大幅上涨，不仅源于赤裸裸的牟利，也源于对新药研发经济可行性的深刻怀疑。这种怀疑是有道理的。
传统的药物研发融资模式正在失效。在美国及许多其他发达国家，将一款新药推向市场的平均成本 已急剧攀升，即便该行业部分利润最丰厚药物的专利 已经到期。风险投资已大幅收缩 对早期生命科学企业的投资 ，同时大型制药公司发现， 进入市场的药物数量减少 ，以每美元研发投入计算。
左图：EvaluatePharma。右图：Genetic Engineering & Biotechnology News，2014年3月。
事实上，平均而言，只有 万分之一的化合物 在早期研究中被认定具有潜在用途，最终才能获得监管机构批准。审批过程可长达15年，并且 始终偏向审慎。即便在进入人体临床试验的药物中，也只有五分之一能够跨越最后这一关。
这些“慢速失败”的代价可能极为高昂。例如，辉瑞公司曾投入 据报道的8亿美元 用于其降胆固醇药物torcetrapib的研发，随后 才将其撤出III期临床试验 ，时间为2006年。这对大多数投资者而言缺乏吸引力。由于押注任何一种化合物，甚至某一特定公司，风险都极高，大量投资资本对药物研发者而言可望而不可即。
在这些压力的推动下，金融专家 提出了 多种替代融资方案，既能降低生物制药投资的风险，又能提高研发管线的效率与生产力。尽管行业现有企业调整较慢，但正在打造新一代生物制药枢纽的发展中国家，拥有采纳并从替代模式中获益的独特机遇。
这些模式中有许多建立在一项共同的投资降风险策略之上：构建多元化投资组合。二十年前，一家名为 Royalty Pharma 的公司推出了一种多元化模式，即持有多个药品特许权使用费收益流的所有权权益基金。Royalty Pharma专注于具有重磅潜力的已获批药物，创造了 稳定的收入流和可观的股权回报 ——即便在股市极端波动期间，依然如此。
但Royalty Pharma的模式无法弥合由政府拨款支持的基础研究与处于临床试验中的药物后期开发之间的资金缺口。由于这一研发环节中的候选药物所处的 “死亡之谷” ，风险高于Royalty Pharma投资的任何标的，因此需要规模更大的化合物组合，才能实现典型投资者可接受的风险水平与回报率。
这一组合需要多大规模呢？作者之一（Lo）针对早期和中期癌症药物的多元化基金进行了模拟，结果表明，所谓的 巨型基金 ，规模为50亿至300亿美元，包含100至200种化合物，能够充分降低投资风险，同时产生9%至11%的回报。
这对风险投资家和私募股权投资者而言并不令人兴奋，但它符合养老基金、捐赠基金和主权财富基金等机构投资者的预期。此外，通过多元化实现的风险降低，将使该巨型基金能够发行大规模债务和股权，从而进一步扩大潜在投资者的范围。
为便于理解这些数字，不妨这样看：美国国立卫生研究院每年在基础医学研究上的资助 略超过300亿美元 ，而Pharmaceutical Research and Manufacturers of America成员 去年在研发上共计投入约510亿美元 。巨型基金模式将通过填补两者之间的资金缺口，提高这两项投资的效率。
此外，该模式在较小规模上也可能奏效。 进一步的模拟 表明，专注于某些药物类别（如孤儿病疗法）的基金，只需2.5亿至5亿美元及投资组合中较少的化合物，即可实现两位数的回报率。
当然，这一方式 面临挑战。管理大量候选化合物以及数十项同步进行的药物试验并非易事。模拟结果显示，巨型基金并非适用于所有治疗领域的所有药物类别。例如，阿尔茨海默病疗法的研发不太可能从巨型基金模式中受益。
但在行之有效的领域，巨型基金可以使药物研发效率大幅提升，从而降低成本。没有任何一家公司拥有足够的规模或资金，能够运用基因组学革命以来的所有科技进步，但由巨型基金支持的项目则可以做到。
基金聘用的研究人员可以在广泛的项目之间共享知识、设施、尖端设备、数据和计算资源。失败会更快显现——成本也低得多——因为各利益相关方对任何单一项目的依赖程度会降低。
新兴市场国家应当予以关注。大多数国家都在争相发展制药与生物技术产业。中国已 建立了数百个 生命科学研究园区，并投入数十亿美元国家资金用于药物研发；印度、新加坡和韩国也正在开展类似项目。
对这些国家而言，组建一只用于检验数百种化合物的巨型基金，可能比扶持生物科技初创企业或向大型制药公司提供激励更为划算。生物制药巨型基金将赋予行业竞争优势，带来更低的研发成本、更高的成功率以及更快的上市速度。地区经济还将受益于传统生命科学创新枢纽所带来的同样网络，包括高薪研究岗位、企业家、投资者和服务提供商。
伦敦市长近日 支持了这一思路，提议设立一只150亿美元的巨型基金，以帮助英国在药物研发领域保持领先地位。除直接投资外，各国政府还可以为设立此类基金创造激励措施，例如为生物制药研究发行的债券提供担保。
推动一种药物从实验台走向病床，需要在漫长周期内投入巨额资金。这笔资金必须同时为社会和投资者带来回报。新兴经济体可以通过开创药物研发融资的新途径，引领全球实现更好的健康与更大的财富。
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作者：Edward Jung，微软前首席架构师，现任Intellectual Ventures首席技术官。Andrew W. Lo是麻省理工学院斯隆管理学院金融学教授，并担任金融工程实验室主任。
图片：一位科学家正在配制溶液。REUTERS/Suzanne Plunkett。
