本文系与 Business Insider合作发布。
基因编辑是2015年最受关注的话题之一,实至名归。
尤其值得一提的是一项技术,又称CRISPR/Cas9,它使人们能够通过剪切和粘贴DNA片段快速、精确地编辑基因,从而为治愈遗传缺陷和防止疾病传播打开了大门。该技术已应用于从小鼠到人类胚胎的各类研究。
与此同时,其他基因编辑技术也正在被开发,用于治疗癌症及其他疾病。
我们整理了今年基因编辑领域的一些最重大进展。
以下是其中几项:
改造后的人类胚胎
4月,一支中国科学家团队 引发关注 ,他们在人类胚胎中使用CRISPR技术,试图预防一种名为β地中海贫血的血液疾病,这引发了人们对该技术是否应用于人类的热议。
12月初,在华盛顿召开会议的一组专家决定,人类基因编辑不应被完全禁止,但在被证明安全之前,不应用于胚胎。
12月下旬,国会通过了一项预算案,其中 规定禁止 利用联邦资金创造基因改造胚胎,尽管一些专家表示,这只会促使企业为相关研究提供资金。
用于移植的猪器官
与此同时,科学家也在研究如何利用基因编辑缓解移植器官短缺的问题。10月, Nature News 报道称 ,一组哈佛大学科学家正在猪胚胎中使用CRISPR技术,以使其器官更适合移植到人体内。
生物学家乔治·丘奇及其同事对猪的60多个基因进行了改造,以去除潜伏在动物DNA中、可能使人类患病的有害病毒。丘奇在波士顿共同创立了一家名为eGenesis的公司,该公司目前正在探索如何降低这一流程的成本。
肌肉强健的狗
而且不仅仅是猪。同样在10月, MIT Technology Review 报道称 ,另一组中国研究人员利用CRISPR基因编辑技术培育出比格犬, 其肌肉量为正常水平的两倍 。具体而言,研究人员编辑了狗胚胎,剔除了会阻止肌肉细胞发育的肌肉生长抑制素(myostatin)基因。该基因失活后,动物能够产生更多肌肉。
第一次尝试未获成功,第二次尝试培育出两只狗:一只名为Hercules的雄性和一只名为Tiangou的雌性(以中国神话中的“天狗”命名),它们的肌肉量最多可达同窝幼犬的两倍。

不携带疟疾的蚊子
基因编辑不仅限于治疗遗传缺陷。它还可用于使基因变化在整个种群中迅速扩散(即所谓的基因驱动),例如用来阻止蚊子传播疾病。
11月下旬, 加州大学圣地亚哥分校(UC San Diego)的一组科学家 利用CRISPR技术使一群蚊子不再传播疟疾,疟疾是一种去年导致超过50万人死亡的疾病。
仅两周后,伦敦的科学家宣布,他们对另一种蚊子进行了改造,以阻止其传播疾病。该蚊子是导致90%疟疾死亡的原因, STAT News 报道称。
解析人类基因组
除了众多临床应用之外,基因编辑也帮助科学家理解人类的基础生物学。10月,科学家利用CRISPR技术鉴定出人类癌细胞存活所需的 一组必需基因 。
这些基因编码的蛋白质参与维持细胞健康的基本过程,在自然界中很少发生突变。这些发现也可能指导科学家寻找癌症的薄弱点,即肿瘤最容易受到攻击的部位。
CRISPR无疑是编辑基因的有效方法,但它并非唯一的选择。
白血病的治疗
科学家已在利用基因编辑治疗人类疾病,这是基因疗法的一种形式。11月, 据STAT News报道,医生使用另一种名为TALENs的技术治疗一名年幼女孩的白血病,她目前 已处于缓解期。医生通过改造她体内免疫系统中的特殊细胞,使其执行“搜索并摧毁”任务,靶向攻击癌性肿瘤细胞。
定制宠物“微型猪”
9月, Nature News 报道称 ,中国基因组研究机构BGI的一组研究人员正在培育基因工程改造的“微型猪” ,作为宠物出售。
他们使用TALEN方法进行基因编辑,改造巴马猪,使其控制生长的基因失活。巴马猪的体型本就只有普通农场猪的约一半,而没有该基因,这些猪也无法长到正常体型。
据 Nature News 称,研究人员计划以约1万元人民币(1,600美元)的价格出售这些猪。
尽管基因编辑的大部分关注集中在人类治疗上,但这些技术也可用于改造植物,包括我们所吃的食物。例如,有可能培育出低过敏性花生,正如 MIT Technology Review 于 10月报道的那样。
这些只是科学家运用基因编辑的一些创造性方式,但我们或许可以预期,未来几年还会出现更多。
发表本文并不代表世界经济论坛认同其中观点。
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作者:Tanya是 Business Insider 的科学记者,专门报道生物学与科技的交叉领域。
图片:专家在一家遗传学中心工作。REUTERS/Jim Young.
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