新たな治療法を市場に届けるプロセスである臨床開発には時間がかかり、試験の複雑化によって期間はさらに長引いています。新薬が患者に届くまでに最長12年を要することもあります。本白書では、臨床試験を通じて開発中の医薬品を効率的に進めるという、長年の課題を取り上げます。
臨床開発に伴う経済的負担は大きく、現在、1つの医薬品の開発には25億ドルを超える費用がかかり、その投資のほぼ半分を臨床試験が占めています。これほどの費用がかかるにもかかわらず、システムは機能していません。臨床試験の約90％が失敗に終わっており、その原因として試験設計の不備、患者募集の不十分さ、データシステムの分断などが挙げられます。この非効率性は、命を救う治療法の提供を遅らせるだけでなく、医療費を押し上げ、生活の質を向上させ、あるいは命を救う可能性のある治療法を何百万人もの患者が待ち続ける状況を招いています。
生成AI（Gen AI）は、臨床開発チームがより優れた試験を設計し、臨床試験のライフサイクル全体で新たな効率化を実現することで、この傾向を逆転させる機会をもたらします。ライフサイエンス、テクノロジー、政府、非政府組織（NGO）のリーダーへのインタビューを基に、本白書は、臨床開発に変革をもたらし、既存の障壁を取り除く生成AIの可能性を探ります。また、関係者が協力してこうした課題を克服し、新たな治療法をより迅速かつ効率的に患者に届ける方法も検討します。