基因疗法是现代医学的前沿领域。通过对人类基因组进行精准改造，这些尖端技术有望实现一次性治愈，并带来终身疗效。截至2022年中期，全球已有超过2000种基因疗法正在研发中，预计到2027年，全球基因疗法市场规模将接近200亿美元。
研究人员正在将基因疗法应用于影响全球数千万人的传染病和非传染性疾病（例如艾滋病、镰状细胞贫血症），其中大多数患者生活在中低收入国家。如果不齐心协力地在资源匮乏地区建立基因治疗能力，这些变革性的疗法很可能仍然无法惠及那些疾病负担最重的群体，从而进一步加剧全球健康差距。
本白皮书由雷鸟全球管理学院和亚利桑那州立大学桑德拉·戴·奥康纳法学院合作撰写，概述了在低收入和中等收入国家（LMICs）可持续地提供基因疗法所需的各项要素，涵盖从初步研发、临床试验到市场准入的各个阶段。来自低收入和中等收入国家积极参与基因疗法研究的临床领军人物贡献了他们的专业见解，并提供了案例研究，比较了不同政治经济体在基因疗法研发过程中遇到的挑战和取得的成功。作为一场旨在颠覆全球卫生模式的新兴运动的一部分，本出版物旨在激励和指导政策制定者、卫生系统领导者、制药公司、资助者和其他利益相关者采取行动。